来源：药品审评中心
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为落实国务院《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）以及中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。
为了促进各方对真实世界证据的理解、探讨其在药物研发中的应用场景、探究其评价原则，经广泛调研和讨论，我中心组织起草了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》。
我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起3个月。
您的反馈意见请发到以下联系人的邮箱：
联系人：赵骏、高丽丽
联系方式：zhaojun@cde.org.cn，gaoll@cde.org.cn
感谢您的参与和大力支持。
国家药品监督管理局药品审评中心
2019年5月
真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）
目 录
一、 引言 1
1. 背景与目的 1
2. 国内外监管机构在法规或指南制定方面的进展 2
二、 真实世界研究的相关定义 4
1. 真实世界数据 5
2. 真实世界证据 9
三、 真实世界证据支持药物研发和监管决策的几种情形 9
1. 罕见病治疗药物 9
2. 修订适应症或联合用药范围 9
3. 上市后药物的再评价 11
4. 中药医院制剂的临床研发 11
5. 指导临床研究设计 13
6. 精准定位目标人群 14
四、 真实世界研究的基本设计 14
1. 实用临床试验 14
2. 使用真实世界数据作为对照的单臂试验 15
3. 观察性研究 16
五、 真实世界证据的评价 16
1. 真实世界证据和其所支持的科学问题 16
2. 如何从真实世界数据到真实世界证据 17
参考文献 18
附录1：词汇表 20
附录2：真实世界研究常用统计分析方法 24
附录3：中英文词汇对照 40
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