国外药物研发动态
1、美国制药巨头百时美施贵宝（BMS）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准扩大Sprycel（施达赛，通用名：dasatinib，达沙替尼）的适应症，纳入用于1-18岁儿童和青少年慢性期（CP）费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）的治疗，同时也纳入了口服混悬剂粉末配方。此次批准，使Sprycel成为首个粉末制剂的酪氨酸激酶抑制剂，可用于儿科患者以及不能吞咽整个片剂的患者。
2、7月9日，专注于发现、开发及商业化皮肤病治疗产品以解决医学和美容皮肤科重大未满足需求的生物制药公司Aclaris Therapeutics宣布称，美国FDA已经授予公司局部治疗用JAK1/3抑制剂ATI-502用于斑秃治疗的快速通道地位，其中包括用于斑片状斑秃和更严重的变异型疾病以及完全脱发和普遍脱发的治疗。
3、卫材（Eisai）与百健（Biogen）宣布，其抗β-淀粉样原纤维（anti-amyloid beta protofibril）的抗体BAN2401在一项Ⅱ期临床试验中，取得了积极的顶线成果，在预先设定的临床终点上，显著延缓了阿兹海默病的进展评分，也减少了大脑中淀粉样蛋白的积聚。
4、在一项极为重要的第三阶段研究中，Acceleron及其合作伙伴Celgene再次发布了潜在重磅炸弹药物luspatercept的积极数据，数据显示该药物在β地中海贫血的关键研究中取得了成功。
5、西雅图遗传学公司（Seattle Genetics）与合作伙伴安斯泰来（Astellas）近日联合宣布，已完成实验性抗体药物偶联物（ADC）enfortumab vedotin关键性Ⅱ期临床研究EV-201的患者入组。该研究在既往已接受检查点抑制剂（CPI）治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者中开展，来自该研究首个队列的疗效和安全性数据将在2019年上半年获得，相关数据将用于支持enfortumab vedotin通过美国FDA加速审评程序的监管申请。
6、PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的Ⅱ期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的定时功能测试和北极星移动评价量表方面表现出改善，在一年后的平均变化显示出25%的改善。
7、近日，西雅图的生物制药公司CTI BioPharma与合作伙伴施维雅联合宣布，评估Pixuvri（pixantrone）与美罗华（rituximab，利妥昔单抗）组合方案治疗侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的Ⅲ期临床研究PIX306未能达到主要终点。
8、今日，罗氏（Roche）旗下的基因泰克（Genentech）宣布向FDA提交了关于Venclexta（venetoclax）的补充新药申请（sNDA）。如果申请获批，Venclexta可与去甲基化药物或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗不适用高剂量化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。
国内药物研发动态
1、华大基因（300676）6日晚公告，全资子公司武汉生物科技近日收到国家食品药品监督管理总局医疗器械技术审评中心下发的通知单，公司产品“BRCA1/2基因突变检测试剂盒（联合探针锚定聚合测序法）”创新医疗器械特别审批申请获得批准，这将有效缩短产品注册周期，加快BRCA1/2基因突变检测试剂盒的上市速度。
2、7月6日，天士力发布公告称，全资子公司江苏天士力帝益药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的化药1类TSL-1502胶囊和化药2.2类乳剂稀释用紫杉醇注射液临床批件。
3、7月5日，江苏豪森伊马替尼通过一致性评价，成为国产格列卫仿制药首家通过一致性评价的企业。
4、近日，桂林三金药业股份有限公司发布公告，收到国家药品监督管理局核准签发的重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液的药物临床试验批件。
5、近日，深圳信立泰替格瑞洛片仿制药的上市申请已完成了技术审评工作，CFDA信息公示平台显示的办理状态变更为”在审批”。按照通常审批的时限来估算，CFDA将于本月底或下月初完成最后的审批工作，这预示着国产替格瑞洛片仿制药即将上市，信立泰近期有望拿下这款重磅药物的国内首仿。
6、中国台湾浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，该公司积极研发的抗癌新药OBI-3424获得美国FDA颁发的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以过表达醛酮还原酶1C3（AKR1C3）为标靶的DNA烷化癌症治疗药物。
7、7月8日晚，景峰医药发布公告称，公司子公司贵州景峰注射剂有限公司获得国家药品监督管理局核准签发的盐酸替罗非班注射用浓溶液《药品注册批件》。
8、7月12日，基石药业宣布其自主研发的抗程序性死亡受体-1（PD-1）抗体CS1003注射液的临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准。
9、7月11日晚间，复星医药发布公告，近日，控股子公司江苏万邦生化医药集团有限责任公司收到国家药品监督管理局关于同意万格列净片用于Ⅱ型糖尿病适应症临床试验的批准。
10、我国自主研发的抗艾滋病新药艾博韦泰长效注射剂获批准上市。这也是我国首个抗艾滋病长效融合抑制剂，该药的上市表明我国抗艾药物实现了零的突破。
机制/靶点研究进展
1、近日，一篇刊登在国际杂志Infection and Immunity上的研究报告中，来自澳大利亚墨尔本沃尔特和伊丽莎-霍尔医学研究所的科学家们通过研究发现，高水平的恶性疟原虫抗体或能帮助巴布亚新几内亚的儿童有效抵御严重的疟疾感染，如果儿童机体中有针对恶性疟原虫特殊短链氨基酸序列的高水平抗体的话，那么其在临床上的发病率或许会明显降低。
2、近日，中国科学院武汉病毒研究所罗敏华课题组在寨卡病毒（ZIKV）致神经损伤机制研究方面取得新进展，发现寨卡病毒感染神经干细胞时显着下调其重要标志分子双皮质素（doublecortin，DCX），为寨卡病毒感染影响脑皮层结构和大脑神经发育提出新的潜在机制。该工作在线发表于Frontiers in Micorbiology。
3、近期，中国科学院合肥物质科学研究院医学物理与技术中心研究员方志友课题组在肝癌微环境研究方面取得新进展，相关结果以Supervillin promotes epithelial-mesenchymal transition and metastasis of hepatocellular carcinoma in hypoxia via activation of the RhoA/ROCK-ERK/p38 pathway 为题发表在肿瘤学期刊Journal of Experimental & Clinical Cancer Research（doi： 10.1186/s13046-018-0787-2.）上。
4、近日，中国科学院武汉物理与数学研究所研究员杨俊团队和华南理工大学教授王菊芳团队合作，在水通道蛋白的门控分子机制方面取得新进展。他们在功能活性状态下对水通道蛋白AqpZ关键“门控”残基的结构、动力学以及水分子接近性进行研究，揭示了水通道蛋白AqpZ的水分子通道处于“永久开放”状态。相关研究结果发表在6月27日的《美国化学会志》（Journal of the American Chemical Society）杂志上（内封面）。
5、7月4日电，记者近日从吉林大学了解到，吉林大学生命科学学院教授刘小波团队从向日葵花盘提取出抗痛风有效成分。这一成果已在《医药卫生》等国内专业医学刊物发表，并获得两项国家发明专利。
6、锌指蛋白Snail是上皮间充质转化过程中的一个主要调控因子，也是肿瘤转移的重要诱导因素，但Snail触发的信号级联过程还没有得到完全揭示。最近来自上海生科院、大连医科大学和上海交通大学医学院等单位的研究人员在国际学术期刊Cell Death＆Differentiation上发表了一项最新研究进展，他们在该研究中揭示了Snail诱导乳腺癌细胞转移的重要机制。
7、7月11日，中山大学附属第六医院肛肠外科任东林教授团队宣布，他们首次运用来源于“猪小肠”的生物补片材料，为一女性患者“修补”了直肠中的“破洞”，使直肠功能在经历11年的“折腾”后恢复正常。据悉，“猪小肠”生物补片运用在人体直肠重建，尚属世界首例。
8、近日，一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中，来自澳大利亚和美国的科学家们通过研究发现，HIV或能拦截宿主细胞中的一种小分子来保护自身免于被宿主免疫系统所破坏，相关研究或能帮助研究人员鉴别出新型抗病毒疗法靶点来开发新型策略抵御HIV的感染，同时研究人员也希望能够开发出一种新方法来测定新型药物对病毒衣壳的靶向作用效率。
9、7月9日，《Nature Medicine》期刊以“Senolytics improve physical function and increase lifespan in old age”为题发表了这一最新研究。来自于梅奥诊所的James L. Kirkland教授带领团队发现，即便给年轻小鼠注射少量的衰老细胞，也会导致其健康受损。在最新研究中，Kirkland团队选择了“联合用药”——达沙替尼+槲皮素（D+Q），证实联合用药能够防止细胞损伤，延缓身体机能障碍，而且可以延长自然衰老小鼠的寿命。
10、历经6年攻关，由我国自主创新研发、国际首个批准用于冠状动脉分叉变病治疗的轻舟药物球囊，近日在上海市医学会、上海市医学会心血管病分会主办的第十二届东方心脏病学会议上获广泛好评。与会专家认为，该产品载药稳定，药物生物利用度高，其涂层工艺可确保药物快速均匀地释放至病变部位，一次短暂的接触（30秒～60秒）便能有效发挥抑制血管内膜增殖作用，为临床急需的分叉病变治疗提供了全新的治疗方案。目前，该产品已获批上市。
始发于微信公众号： 创药网