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药物名称 |
Ataluren |
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化学结构 |
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商品名称 |
Translarna |
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适应症 |
用于治疗杜氏肌营养不良和肌肉萎缩 |
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给药途径 |
口服 |
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靶点 |
Regulator of nonsense transcripts modulator | ||
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药物特点 |
杜氏肌营养不良(DMD)患者mRNA发生无意突变产生提前终止密码子（premature stop codon），使mRNA翻译提前终止，不能产成完整的蛋白。 Translarna®能使核糖体翻译含提前终止密码子mRNA，使含提前终止密码子的mRNA能表达完整蛋白质。 |
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原研公司 |
PTC Therapeutics Inc | ||
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研发历史 |
待更新 |
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上市时间 |
2014 |
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国内上市时间 |
未上市 |
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国内申报厂家 |
无 |
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原研专利 信息 |
专利号 |
到期日 |
专利名称 |
| WO-2004091502 | 2024 | 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds and their use for nonsense suppression and the treatment of disease | |
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全球销售 预测 |
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S W O T |
1. 首个被批准用于杜氏肌营养不良和肌肉萎缩药物 2. 口服给药，也可用作口服混悬剂 3. 专利保护到2024年 |
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1. 一天需要三次服药 2. 5岁以下儿童不可以使用 3. 药物只在欧洲获批 |
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1. 基因治疗策略是DMD最有前途的治疗方法之一 2. DMD是最常见的致命遗传疾病之一 3. 药物属于孤儿药，国家政策支持力度大 |
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1. 美国FDA要求进行额外的III期临床试验 2. 欧洲持续性批准还取决于临床试验效果 |
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原研工艺路线 |
待更新 | ||
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杂质信息 |
待更新 | ||
Ataluren汤森路透Cortellis报告免费下载
https://pan.baidu.com/s/1FtTH_Pt2awL6QWxSKaMxgA
学如逆水行舟，不进则退；
心似平原走马，易放难收。
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