FDA今天批准了Agios制药公司的Tibsovo（ivosidenib）的片剂，用于治疗患有特定基因突变的复发或难治性急性髓细胞白血病（AML）的成年患者。这是IDH1抑制剂里第一个被批准的药物，并且还批准了用于AML患者IDH1基因的特定突变的检测方法。Tibsovo获得了快速通道资格、优先审评资格、以及孤儿药资格。

TIBSOVO®（ivosidenib）（图片来源：Agios Pharmaceuticals网站）

AML是一种快速发展的癌症，它在骨髓中形成，并使血液和骨髓中异常白细胞的数量增加。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所预估，今年将有大约19,520人被诊断为AML，大约10,670名AML患者将在2018年死于该疾病。

Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1抑制剂，通过减少异常产生的2-羟基戊二酸的代谢产物而使恶性细胞分化。 如果IDH1突变可以在血液或骨髓样本中检测到，则患者才可能有资格接受Tibsovo治疗。今天，FDA还批准了一所可用于检测这种突变的诊所（RealTime IDH1 Assay）。

Tibsovo的疗效研究是在174例患有IDH1突变的复发或难治性AML的成人患者中进行了单臂试验。该试验以经过Tibsovo治疗后完全恢复的患者百分比（完全缓解或CR），以及治疗后部分恢复的患者（部分血液学完全缓解恢复或CRh）的百分比进行统计。在8.3个月的中位随访中，32.8%的患者出现CR 或CRh，中位数持续8.2个月。在研究开始时需要输注AML血液或血小板的110名患者中，37％的患者在使用Tibsovo治疗后至少56天内都不需要再进行输血。

Tibsovo的常见副作用包括疲劳、白细胞增加、关节疼痛、腹泻、呼吸短促、手臂或腿部肿胀、口腔或喉咙恶心、疼痛或疼痛、心律不齐、皮疹、发烧、咳嗽和便秘。哺乳期的妇女不应服用Tibsovo，因为它可能对新生儿造成伤害。

Tibsovo必须提供病人的用药指南，该指南描述药物用途和风险的重要信息。Tibsovo的处方信息有一个黑框警告，表示使用Tibsovo可能发生分化综合征的不良反应，如果不治疗则可能致命。分化综合征的症状和体征可能包括发热、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症(影像学肺浸润)、肺或心脏周围液体(胸膜或心包积液)、体重迅速增加、肿胀(周围水肿)或肝脏(肝脏)、肾脏(肾脏)或多器官功能障碍。在出现症状时，医生应该对患者进行皮质类固醇治疗，并密切监测患者，直至症状消失。

其他严重的警告包括QT延长，这可能危及生命。在治疗过程中，应通过心电图来检测心脏的电活动。格林-巴利综合征已发生在接受Tibsovo治疗的患者身上，它是一种罕见的神经系统疾病，身体的免疫系统错误地攻击了它周围神经系统的一部分，因此患者应该被监测神经系统的问题。

FDA肿瘤学中心主任，药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士说“Tibsovo是一种靶向治疗，可以满足患有IDH1突变的复发或难治性AML患者”。“Tibsovo可以使一些患者的症状完全得到缓解，并可以减少患者对红细胞和血小板输注的需求。”

总而言之，这一成果的获得是对白血病患者来说是一个福音，我们期待FDA带给我们更多的好消息。

参考文献：

FDA approves first targeted treatment for patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia who have a certain genetic mutation

排版：SUNRISE

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