2018年7月13日SIGA 公司的tecovirimat （TPOXX）药物获得了FDA的批准，这是首次获批的用于治疗天花（small pox）的药物，TPOXX是一种治疗天花感染的创新小分子抗病毒疗法。曾获得了快速通道资格、优先审评资格、以及孤儿药资格，也是FDA今年批准的第21款新药。

Tecovirimat的结构式（图片来源：SIGA公司官网）

天花是由天花病毒引起的一种烈性传染病，其主要经呼吸道黏膜侵入人体，通过飞沫吸入或直接接触而传染，染病后死亡率高，天花病毒有毒力不同的两型病毒株，毒力强的引起正型天花，即典型天花；弱者引起轻型天花，即类天花。主要临床表现为严重毒血症状、皮肤成批依次出现斑疹、丘疹、疱疹、脓疱，最后结痂、脱痂，遗留痘疤，此病主要以预防为主，最基本有效而又最简便的预防方法是接种牛痘。之前感染天花的病人通常是以支持疗法进行治疗，例如静脉注射电解质、营养品或以药物控制高烧或疼痛，同时也会以抗生素来预防感染天花病毒后随之而来的细菌感染问题。

“虽然世界卫生组织宣布天花早在1980年已根除，但是仍然有少量天花病毒的样本被储存起来用于科学研究，作为一种传染性极强、有时甚至是致命的传染病，人们长期以来一直担心天花被用作生物武器。” SIGA的首席执行官Phil Gomez博士说: “天花生物恐怖袭击可能具有特别的破坏性，因为目前大多数人都无法对病毒免疫，天花可以通过直接接触受感染的液体和受污染的物体传播，即说话、呼吸或触摸均可在人与人之间迅速传播。天花没有治愈或治疗方法，一种疫苗虽然可以预防天花，但是这种疫苗副作用的风险太大了，不能为那些接触天花病毒的低风险人群提供常规的疫苗接种。这些因素凸显了对有效的天花抗病毒治疗的必然性，我们相信TPOXX可以满足这种需求。”

SIGA Technologies是一家专注于开发严重未被满足医疗需求的公司,其开发的TPOXX能够阻断天花病毒的传播，在天花的动物模型中它能够防止天花症状的产生。TPOXX治疗天花的有效性是通过对感染了与引发天花的病毒密切相关的病毒的动物进行的研究，并以动物存活率为依据。动物实验结果显示，感染了这类天花病毒后，使用TPOXX的动物比使用安慰剂的对照组动物存活率更高。

细胞培养和动物实验表明，TPOXX能够抑制牛痘，牛痘，鼠痘，猴痘，兔痘，骆驼痘和天花（天花）复制，但不抑制其他无关病毒。因为世界上没有天花患者，TPOXX的研发过程遵循了FDA中“动物条例” (animal rule)。药物的疗效在动物实验中体现，而人类临床试验用来验证药物剂量和安全性。在359名没有感染天花的健康志愿者中，对TPOXX的安全性进行了评估。研究表明TPOXX可能在不阻碍患者获得免疫能力的情况下起作用，在健康志愿者身上的临床试验表明服用TPOXX最常见的副作用是头痛、恶心以及腹部疼痛，没有严重的副作用。

TPOXX是一种新型专利药物，易于储存，运输和管理。SIGA公司正在评估该产品的多种用途，以降低感染天花病毒的人的死亡率和发病率，保护病毒暴露后患上天花的非免疫者，以及作为天花的辅助药物疫苗，以减少由于用于疫苗接种的活病毒引起的严重不良事件的发生频率。在2018年5月1日，独立医学专家组成的专家组以17比0的投票结果一致认为，TPOXX的好处大于风险。基于动物实验中展现出的疗效，以及人体试验表明的安全性，美国FDA批准了这款新药上市。

FDA局长Scott Gottlieb博士称：“为了应对生物恐怖主义的风险，确保病原体被当做武器时，我们有经过开发并获批的反制手段。TPOXX的批准代表了这些努力的重大里程碑，也表明FDA的为确保公共健康危机做好了准备。”

参考文献：

1.FDA approves the first drug with an indication for treatment of smallpox

2. SIGA Technologies官网

3.Pivotal Trial Data for SIGA Technologies’ Oral TPOXX® Published in the New England Journal of Medicine

4. SIGA to Present at the Jefferies Global Healthcare Conference on June 8, 2018

排版：文竹

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