基本信息
Translarna®(Ataluren)是欧洲药品管理局(EMA)于2014年7月31日批准的蛋白表达修复新药。该药由PTC Therepeutics公司研发、生产和销售。
Translarna®被批准用于治疗杜氏肌营养不良和肌肉萎缩。 Translarna®是口服颗粒剂，每剂分别含125 mg、250 mg、1000 mg Ataluren，推荐给药剂量每天3次，早上和中午各10 mg/kg、晚上20 mg/kg ，伴随液体和半固体送服。
结构式
作用机制
杜氏肌营养不良(DMD)患者mRNA发生无意突变产生提前终止密码子（premature stop codon），使mRNA翻译提前终止，不能产生完整的蛋白。 Translarna®能使核糖体翻译含提前终止密码子mRNA，使含提前终止密码子的mRNA能表达完整蛋白质。
合成路线
研究关键数据
同靶点在研及上市药物
始发于微信公众号： 药渡