国外药物研发动态

1、美国FDA批准阿斯利康的Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)静脉注射剂用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)成人患者。Lumoxiti是一种靶向CD22的细胞毒素,这是治疗HCL患者的第一例细胞毒素疗法。

每周药讯(2018年第32期)

2、欧盟委员会批准Shire的Veyvondi(vonicog alfa)用于18岁及以上血管性血友病(VWD)成人患者,在单用去氨加压素(DDAVP)治疗大出血无效或不适用时,用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。该药是一种重组血管性血友病因子(rVWF),此次获批也使其成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物。

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3、FDA接受了默沙东为重磅免疫疗法Keytruda(pembrolizumab)递交的补充生物制剂许可申请(sBLA):申请Keytruda作为单药一线疗法,治疗无EGFR和ALK癌症基因变异,表达PD-L1(肿瘤比例评分[TPS]≥1%)的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。FDA同时授予该申请优先审评资格。

4、Concentric Analgesics的在研术后疼痛治疗药物CA-008获得了美国FDA突破性疗法指定。CA-008是一种首创的非阿片类药物,属于辣椒素的前药,在体内可迅速转化为有效的TRPV 1激动剂——辣椒素。

5、阿斯利康及其合作伙伴安进宣布,美国FDA正式通过tezepelumab突破性治疗药物认定,用于治疗没有嗜酸性粒细胞表型的严重哮喘患者。

6、吉利德与Galapagos宣布选择性JAK1抑制剂filgotinib用于对生物制剂缓解不足的成人中重度活动性类风湿性关节炎治疗的首个3期临床试验达到了主要研究终点,即达到了美国风湿病学会规定的在第12周达到20%患者的缓解。

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7、默沙东的评估抗生素Zerbaxa(ceftolozane/tazobactam)治疗医院获得细菌性肺炎(HABP)或呼吸机相关肺炎(VABP)的关键性III期临床研究(NCT02070757)达到了预定义的主要终点。该研究是一项前瞻性、随机、双盲、多中心、非劣效性研究,在726例确诊为HABP或VABP需要静脉输注抗生素治疗的成人患者中开展,评估了Zerbaxa相对于美罗培南(meropenem)的疗效和安全性。

国内药物研发动态

1、华海药业向FDA申报的盐酸二甲双胍缓释片的新药简略申请(ANDA)已获得批准。盐酸二甲双胍缓释片由百时美施贵宝研发,主要用于治疗糖尿病,于2000年在美国上市。

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2、海南普利制药收到荷兰药物评价委员会(CBG)批准注射用阿奇霉素的技术评审通知。目前进入荷兰、奥地利和德国国家阶段的批件审核发放阶段;取得批件后,该产品即可在荷兰、奥地利、德国市场进行上市销售。

3、江苏远恒药业在研产品氟曲马唑乳膏获得国家食品药品监督管理局核准签发的药品注册批件。氟曲马唑乳膏用于治疗毛癣菌属、表皮癣菌属、念珠菌属、毛孢子菌属、红酵母菌属等敏感治病真菌引起的成人足癣、体股癣、皮肤念珠菌病、花斑癣。该药是国内首家获批生产的产品。

4、海正药业已完成创新药海泽麦布(HS-25)单药Ⅲ期临床试验,将提交Pre-NDA申请。

5、Novocure公司和再鼎医药就肿瘤电场治疗(TTF)在大中华区独家商业许可及全球战略开发合作达成协议。此合作将加速TTF在中国的上市及其他适应症的研发。

6、国家药监局批准广东康大制药的“注射用苏拉明钠”药物临床试验批件,该产品用于治疗儿童手足口病,如临床试验成功并获批生产,苏拉明钠将成为全球首个治疗手足口病的新药。

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7、恒瑞医药收到国家药品监督管理局核准签发的关于盐酸坦索罗辛缓释胶囊(0.2mg)的《药品补充申请批件》,该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。盐酸坦索罗辛缓释胶囊为良性前列腺肥大用药。

8、信达生物开发的重组全人源抗CD47单克隆抗体(IBI188),已获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批件,拟用于治疗包括非霍奇金淋巴瘤、卵巢癌在内的多种血液肿瘤和实体肿瘤。

9、复星医药收到国家药品监督管理局关于同意重组抗PD-1人源化单克隆抗体注射液联合重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液用于晚期实体瘤治疗方案的临床试验批准。

10、四环医药开发的胰岛素类似物门冬胰岛素注射液、门冬胰岛素30注射液及门冬胰岛素50注射液已获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批件。门冬胰岛素为一种速效胰岛素类似物,拟用于治疗糖尿病。

机制/靶点研究进展

1、中国科学院上海药物研究所耿美玉课题组、丁健课题组和谭敏佳课题组联合攻关的针对肿瘤表观遗传异常的精准治疗策略研究成果发表在生物学权威杂志《细胞》(Cell)上。该研究针对目前肿瘤表观遗传抗肿瘤药物的临床用药困境,揭示了决定组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂实体瘤疗效响应的核心机制,提出了新的肿瘤分群策略和联合用药方案,为广大EZH2高表达肿瘤的个性化治疗指明了方向。

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2、中科院生物物理所、湖南师范大学等处的研究人员在《Nature Communications》杂志上发表了题为“Structure of the Herpesvirus simplex virus type2 C-capsid with capsid-vertex-specific-component”的文章。这项研究工作为核衣壳与周围的中间体蛋白(tegument protein)的相互作用模式提供了坚实基础和精细的结构信息,进一步阐明了疱疹病毒生活史中完整病毒组装的时空复杂性,为未来抗病毒治疗方案的开发提供了思路和方向。

3、清华大学生命学院杨雪瑞研究组在《The EMBO Journal》发表文章,首次报道调控RNA剪接的关键蛋白HNRNPC是抑制乳腺癌细胞干扰素信号通路并维持肿瘤细胞快速增殖的核心蛋白。这项研究工作首次将RNA异常剪接与双链RNA激活的干扰素信号通路联系在一起,提出了内源RNA调控肿瘤细胞免疫反应活性的新机制。

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