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9月27日，做空机构阎火研究（Flaming Research）发布报告称，怀疑金斯瑞生物科技（01548.HK）CAR-T数据涉嫌造假，最终估值仅为每股3.29港币，强烈建议卖出。
手握国内CAR-T申报第一名的金斯瑞生物科技去年涨幅超过450%，2017年12月11日，南京传奇生物提交的CAR-T疗法（LCAR-B38M细胞制剂）成为国内首个获得受理的临床申请。
9月27日研报一出，金斯瑞盘中一度狂跌46.91%，此后跌幅收窄，早盘临时停牌。截至停牌时，金斯瑞生物科技报11.86港元，跌幅26.79%。
众所周知，细胞治疗行业在2016年因为“魏则西事件”遭遇过一次非常大的打击，国家一度全面叫停。不知此次事件会给行业带来怎么样的影响。小编将对此事保持密切关注，第一时间发布相关信息，欢迎大家关注【精准医学100人】及【医学中文网】留意最新动态。
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以下是阎火研究的报告全文：
国内的CAR-T又一次到了风口浪尖上！
2017年是全球免疫疗法大放异彩的一年。国外相继见证了两个CAR-T癌症免疫疗法获批上市，被业内称为“CAR-T元年”。国内也如火如荼，2017年12月21日，国家食药监总局（CFDA）药品审评中心（CDE）公布受理了成都银河生物、北京马力喏生物与四川大学联合申请的CAR-T疗法，“抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液”，此次临床试验申请的适应症为淋巴瘤。
21世纪经济报道记者查阅全球最大的临床试验注册库美国ClinicalTrials.gov数据显示，国内的CAR-T数量上百个，超越了美国。
5月10日，科技部印发《“十三五”生物技术创新专项规划》，点名免疫治疗、基因治疗等技术，明确“加强免疫检查点抑制剂、基因治疗、免疫细胞治疗等生物治疗相关的原创性研究，突破免疫细胞获取与存储、免疫细胞基因工程修饰技术、生物治疗靶标筛选、新型基因治疗载体研发等产品研发及临床转化的关键技术。”
肿瘤免疫治疗是近年来医学领域最具前景的研究方向之一。不同于传统药物的治疗逻辑，免疫疗法并不直接杀伤癌细胞，其作用对象是免疫细胞，主要靠激发或调动人体自身的免疫系统，动员免疫细胞抗癌，从而控制和杀伤肿瘤细胞。
2016年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度研究进展报告中将免疫治疗评为2015年癌症研究领域的最大进展。过继细胞免疫疗法包括嵌合抗原受体修饰（CAR）的T细胞疗法、TCR疗法、TIL疗法等，即时下最为火热的“CAR-T”疗法。
CAR-T是通过基因工程技术，人工改造肿瘤患者的T细胞，在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T 细胞，再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞。根据治疗流程，CAR-T细胞免疫治疗包括两大核心环节：一是用于制备CAR-T细胞的基因修饰载体的生产，即生产CAR慢病毒载体；二是CAR-T细胞的制备和应用，包括采集患者的免疫细胞、体外细胞培养、转染、扩增和回输等制备和治疗。
CAR-T是一种高度个性化的方法，每个人的细胞和接受过的治疗都不同，许多患者在接受CAR-T治疗前已经接受过各种治疗方法，如骨髓移植手术、化疗、靶向治疗等，所获得的T细胞的制备和编程也会各异。
2017年7月12日，美国FDA肿瘤药物专家咨询委员会召开针对诺华CAR-T疗法CTL-019的评估会议，最终以10:0的投票结果一致推荐批准此疗法上市，是为全球首次。
世界上第一例接受CAR-T疗法的小女孩Emily，在接受了16个月化疗后复发。2012年4月她开始接受CAR-T治疗，为她治疗的宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心主任Carl June博士曾表示：“当时我们非常怀疑培养的T细胞能否对抗她体内的白血病癌细胞。”
这位小女孩在5年后来到上述ODAC审评会现场，成为CTL-019直接的疗效证据。
8月30日，FDA官方网站宣布批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年（2~25岁）B-细胞急性淋巴细胞白血病（ALL），其商品名为Kymriah，价格47.5万美元/次疗程。
2017年10月18日，FDA再次批准Kite Pharma的CAR-T疗法Yescarta上市，用于治疗在接受至少两种其它治疗方案后无响应或复发性的成人大B细胞淋巴瘤患者及特定类型非霍奇金淋巴瘤患者。Kite Pharma将Yescarta在美国定价37.3万美元。
但CAR-T的风险高一直存在，业内皆知。
CAR-T研发第一梯队三强之一Juno Therapeutics的CAR-T疗法在2016年的临床研究中，先后出现5例脑水肿引起患者死亡而落后于前两家，但其仍然被认为是“市场上最令人兴奋”的CAR-T公司之一，且目前有结果证明其临床治疗有效性数据向好，拥有10多个血液癌症和实体肿瘤临床项目，第三款CAR-T疗法上市似乎指日可待。
专家在通过诺华CAR-T上市时也提出诸多需要关注的问题，包括T细胞的制备、有效性，生产质控和安全性，癌症复发，毒副作用等。“FDA咨询委员会的一致通过意味着专家们都认可CAR-T是一种了不起的技术，这是今天投票结果的第一要义。”一位血液科专家对21世纪经济报道表示，“但如何把这项好技术用到病人身上，用好时机、剂量以达到最佳疗效，并把副作用降到最低，还需要摸索。”
CAR-T也被认为是国内企业最有希望跟上全球研发步伐的领域之一。
2017年12月5日，复星凯特生物科技有限公司在上海张江启动CAR-T细胞治疗基地。双方正式启动Kite Pharma获得FDA批准的首个CAR-T产品KTE-C19（Yescarta）的技术转移、制备验证等。复星凯特方面表示，“Yescarta有望成为第一个在中国转化落地获批的细胞治疗产品。”
复星国际董事长郭广昌在启动仪式上表示，Kite Pharma在细胞治疗技术属于全球第一梯队，已有Yescarta这样成熟的产品获批，“在小分子、大分子等创新药开发方面，国内起步晚，但在免疫疗法方面，中国快速跟进研发。”
市场的追逐原因一在于免疫疗法能够在不同的疾病领域不断突破。市场的成功也为传统制药巨头提供了优良投资标的。
2017年8月28日，吉利德Gilead豪掷119亿美元大手笔收购Kite，高调入主CAR-T细胞疗法，出手阔绰让市场兴奋。EP更是在最新发布的《2018 Preview》中毫不掩饰地说，“吉利德在Kite上的举措是许多人希望在2017年看到的更多的大型并购方式。对于那些越来越依赖于大型治疗领域的老牌药物专利公司，对新型研发管线的支持需求只会越来越大。”
2018年，免疫治疗无可置疑地将进入高速增长期，新药比以往任何时候都更快地进入市场；过去几年里，药物开发人员成功地在多个治疗领域推出了革命性产品，如CAR-T疗法，预计很快会成为商业成功案例；投资者对私人和上市公司的支持力度都很强；全球人口的结构变化也表明了对医疗保健的需求正在上升。
但对研发和投资人来说，如何将这些新推出的产品成功变现，如免疫肿瘤药物作为估值过高和高期望值产品如何获得回报依旧是争论热点。
EP也提请投资人注意，过去几年中，这个行业在许多领域都取得了长足进步、已形成了很高的标准。“风险投资者的储备充足，大型公司的研发管线需求永远不会减退。与此同时，明年也会有很多失望，提醒头脑发热的投资者，这个行业里，失败是事实和常态。”
9月27日中午，金思瑞生物科技向《每日经济新闻》记者表示，该看空报告有诸多漏洞，均不属实，公司将尽快发布澄清声明。
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学如逆水行舟，不进则退；
心似平原走马，易放难收。
