秋季，是收获的季节。
昨天的Sarepta公司的基因疗法临床试验再开，今天，另一家公司的口服新药也进入最后的试验。
位于波士顿附近剑桥市的Catabasis公司，专注肌营养不良和肺纤维化的新药研发，公司刚刚宣布，CAT-1004，Edasalonexent 进入第三期临床试验。
这个口服小分子新药，潜在治疗杜氏肌营养不良症 (DMD), 无论DMD 的突变类型。
Edasalonexent的作用机理是，抑制NF-Kb（Kb核酸因子），Kb核酸因子是激活炎症基因表达的一个转录调节器, 它是炎症发生的信号。
通过抑制这个因子，可以保持肌肉健康，延缓肌萎缩的进展。
在几天后开始的三期试验中，公司计划招募125名4-7岁的DMD患者，这个PolarisDMD的试验，将在美国开始，然后在明年年初开放其他在其他国家的招募，包括：澳大利亚，加拿大，欧洲和以色列等。
计划在全部40个临床试验地点进行这个三期临床试验。
在此前进行的二期临床试验（MoveDMD）中，4-7岁的任何突变的DMD男童参与了治疗，以评估edasalonexent的安全性和有效性。
结果显示，与安慰剂组相比，在60周（一年）的治疗中，这个新药可以保存肌肉功能，明显延缓DMD疾病进程，公司表示。
在随后的观察中，服用100毫克/公斤/日的治疗后, 与在接受治疗前的控制期的变化率相比, CAT-1004可以持续改进肌肉功能的所有四项评估。
这些评估是：北极星测试；站立所需时间；4台阶攀爬；10米走/跑。
这项试验还发现， edasalonexent 有显著的长期减少肌肉酶和 c-反应蛋白 (CRP)的作用。由于耐受性良好, 在试验中没有观察到安全信号事件，支持长期服用和治疗。
Catabasis公司还在研发CAT-1004治疗贝克肌营养不良（BMD）。公司的另一个新药，CAT-5571研究治疗肺纤维化（CF）。
“在 MoveDMD 试验中, edasalonexent 治疗显示能稳定肌肉功能，具有良好的安全性, 患者和家庭都渴望对杜氏肌营养不良的新疗法, 这个药在临床上显示了能延缓疾病进展.” 试验总负责人，Nemours儿童医院系统神经科医生理查德 芬克（Richard Finkle)在声明中表示。
“我们热切地看到 edasalonexent进入3期 PolarisDMD 试验, 作为一种口服治疗, 可以治疗所有受杜氏肌营养不良影响的人。“DMD患者组织，PPMD的创始人和总裁Pat Furlong在声明中表示。
试验的设计与食品药品监管局（FDA）的讨论后公布。结果计划在近两年后，2020年第二季度发布。
CAT-1004已经获得孤儿药，快速审评和稀少儿童用药指定，在欧洲，欧盟授予孤儿药资格。
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