1、美国生物制药公司Ionis Pharmaceuticals及旗下公司Akcea Therapeutics近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tegsedi（inotersen）用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。之前，FDA已授予Tegsedi孤儿药资格和快速通道地位。此次批准，使Tegsedi成为美国市场首个也是唯一一个皮下注射的RNA靶向药物，可大幅降低人TTR蛋白的产生。而美国也是继欧盟、加拿大之后Tegsedi获批的第三个市场。
2、美国基因治疗公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血（TDT）和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请（MAA）。该药是一种潜在的一次性基因疗法，可解决导致TDT的根本遗传病因，有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前，EMA已授予LentiGlobin加速评估资格，其审查时间将由7个月（210天）缩短至5个月（150天）。
3、VistaGen Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发新一代疗法治疗多种中枢神经系统疾病和医疗需求高度未满足的疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性药物AV-101作为一种非阿片类非镇静剂治疗神经病理性疼痛的快速通道地位。这也是自2017年12月以来VistaGen公司获得的第2个FDA快速通道地位。之前，FDA已授予AV-101治疗重度抑郁症（MDD）的快速通道地位。
4、Chimerix是一家位于美国北卡罗来纳州的小型生物技术公司，专注于发现、开发、商业化创新性的抗病毒药物，以解决未满足的医疗需求。近日，该公司在美国旧金山举行的2018年美国感染性疾病周（IDWEEK2018）上公布了实验性抗病毒药物brincidofovir（BCV）多次剂量递增（MAD）I期临床研究的数据。
5、日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已授予CAR-T细胞疗法axicabtagene ciloleucel（前称KTE-C19）治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、原发性纵膈（胸腺）大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）、转化滤泡性淋巴瘤（TFL）的孤儿药资格，上述4种淋巴瘤均为侵袭性的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。
6、绿叶制药集团宣布：由其自主研发的、用于治疗精神分裂症和分裂情感性障碍的新药 — 帕利哌酮缓释混悬肌肉注射剂（LY03010）已获得美国食品药品管理局（FDA）批准，可在美进入临床研究。FDA已在pre-IND会议纪要中确认：只要证明多次给药能达到稳态的生物等效性，即可支持LY03010的505 (b) (2) NDA上市申请。
7、信达生物近日宣布，公司开发的重组全人源抗CD47单克隆抗体（研发代号：IBI-188），已获得美国食品药品监督管理局颁发的药物临床试验批件，拟开展在实体瘤和血液肿瘤患者身上的临床研究。
8、9月29日，美国FDA宣布批准赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）联合开发的Libtayo（cemiplimab-rwlc）上市，用于治疗转移性皮肤鳞状细胞癌（CSCC）或不能接受治愈性手术或放疗的局部晚期CSCC患者。这是FDA批准的第一例针对晚期CSCC的疗法。它同时是第三款获得FDA批准的抗PD-1抗体。
9、Arrowhead Pharmaceuticals宣布与强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen Pharmaceuticals）公司达成了授权合作协议，共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。
10、礼来GIP/GLP双激动剂显示降糖、减肥疗效。礼来在《柳叶刀》杂志发表了其GIP/GLP双激动剂LY3298176在一个二期临床的降糖、减肥疗效。这个试验招募316位糖尿病患者，在口服标准疗法背景上分6组，分别为安慰剂、每周注射1、5、10、15毫克四个剂量LY3298176、和每周注射1.5毫克（最高批准剂量）的GLP激动剂Trulicity。观察26周LY3298176显示剂量相关降糖、减肥疗效，15毫克组有77%患者A1c低于7%、10毫克组有90%患者达到这个控制目标，而Trulicity和安慰剂组只有55%和12%患者达标。两个高剂量组绝对A1C下降2.4%、2.0%，显著高于Trulicity的1.2%。两个高剂量组的体重下降分别11.3和8.7公斤，而Trulicity只降低2.7公斤。当然副作用发生率也高于Trulicity，据我目测1.5毫克Trulicity与5毫克LY3298176副作用相当。礼来准备开始一个叫做SURPASS的三期临床继续研究这个药物。
11、位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics一直致力于发现和开发针对罕见神经肌肉疾病的精准基因疗法。该公司日前宣布，其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因疗法AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin（以下简称AAVrh74），在拥有四名DMD患者的临床试验中获得积极结果。通过免疫组化与免疫印迹检测，参与试验的四名患者均显示出了明显的微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）水平，并获得了良好的功能性改良结果，且未出现任何严重不良事件（SAEs）。
12、罗氏（Roche）集团日前宣布，FDA批准其治疗A型血友病的重磅药Hemlibra（emicizumab-kxwh），作为日常预防性疗法，治疗体内不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，为患者预防或减轻频繁出血状况。Hemlibra是目前唯一一款面向体内含有或不含因子VIII抑制物的A型血友病患者，且让患者可以每周、每两周或每四周一次接受皮下注射的预防性疗法。
13、英国制药巨头葛兰素史克（GSK）与杜克临床研究所（DCRI）近日在德国柏林举行的第54届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年度会议上公布了糖尿病药物albiglutide（品牌名Tanzeum/Eperzan）心血管预后临床研究Harmony Outcomes（NCT02465515）的数据。葛兰素史克GLP-1降糖药albiglutide可显著降低主要不良心血管事件（MACE）风险。
14、Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予OTL-300优先药物资格（PRIME）。OTL-300是一种实验性自体体外慢病毒基因疗法，开发用于输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的治疗，该病是HBB基因（β珠蛋白基因）中200多种突变中的一种所引起的罕见遗传性血液病，也是最严重类型的β地中海贫血，目前唯一的治疗方法是异基因造血移植，但存在非常高的移植相关发病率和死亡率。
15、Paratek制药公司是一家专注于开发和商业化基于其新型四环素化学专长的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理抗生素omadacycline治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）和急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）的上市许可申请（MAA）。在美国市场，omadacycline已于近日获得美国FDA批准以品牌名Nuzyra上市，用于CABP和ABSSSI的治疗。
16、日本药企卫材（Eisai）近日在德国柏林举行的第54届欧洲糖尿病研究协会（EASD）年度会议上公布了减肥药Belviq（lorcaserin，洛卡西林）长期心血管预后研究（CAMELLIA-TIMI61）中预防和缓解2型糖尿病（T2DM）的新的分析数据。Belviq于2012年6月获得美国FDA批准，结合低热量饮食及增加体力劳动，用于肥胖症成人患者管理体重。
17、制药巨头默沙东（Merck & Co）近日在美国旧金山举行的2018年美国感染性疾病周（IDWEEK2018）上公布了三合一HIV复方新药Delstrigo（doravirine 100mg/拉米夫定[3TC]300mg/tenofovir disoproxil fumarate[TDF]300mg）III期临床研究DRIVE-SHIFT的首批数据。治疗第48周的数据显示，该研究达到了非劣效性主要终点，Delstrigo同时表现出了更优的血脂参数。
18、Almirall是总部位于西班牙的一家专注于皮肤健康的全球医药公司，致力于应用科学为患者及后代提供医疗解决方案，其工作重点是对抗皮肤疾病，帮助人们感受和展现自己的最佳状态。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准Seysara（sarecycline）片剂，用于9岁及以上非结节性中度至重度寻常痤疮患者治疗炎性病变。Seysara是一种首创（first-in-class）、窄谱四环素衍生抗生素，具有抗炎作用，Seysara是40年来首个治疗皮肤病口服抗生素。
19、信达生物制药有限公司（以下简称信达生物，Innovent Biologics）近日宣布，公司开发的重组全人源抗CD47单克隆抗体（研发代号：IBI188），已获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的药物临床试验批件，拟用于治疗晚期恶性肿瘤和淋巴瘤。
20、日本药企卫材（Eisai）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大新一代抗癫痫药Fycompa（perampanel，吡仑帕奈）的适应症，作为单药疗法以及作为辅助疗法用于4岁及以上儿科癫痫患者部分发作性癫痫（POS，有或无继发性全身性癫痫发作）的治疗。值得一提的是，此次儿科扩大适应症获得了FDA的优先审查，并在提交申请后6个月便获得了批准。此次批准包括Fycompa片剂和口服混悬液。
1、近日，诺华与西比曼生物科技集团（“西比曼”）就诺华的CAR-T细胞治疗药物Kymriah®（tisagenlecleucel）达成战略合作：西比曼将负责Kymriah®在中国的生产和供应，诺华则拥有Kymriah®的独家营销许可权利。
1、日前，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自蒙大拿大学的科学家们通过研究深入揭示了病原菌对抗生素疗法产生耐药性的新机制。
研究者Patrick Secor教授表示，抗生素耐药性是目前全球所面临的公共健康难题，我们发现，从患者感染的肺部组织中取出在患者抗生素疗法过程中存活的细菌后，在实验室中利用相同的抗生素处理这些细菌，这些细菌竟然会发生死亡，那么其中的原因是什么呢？通过这项研究研究阐明了其中的原因。
2、9月26日，《自然-通讯》期刊在线发表了中国科学院神经科学研究所、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、神经科学国家重点实验室蔡时青研究组与首都医科大学附属北京安贞医院教授兰峰团队合作的题为《利用离子通道疾病线虫模型筛选调控离子通道功能的小分子化合物》的研究论文。该研究构建了在小动物体系高通量筛选靶向作用于离子通道化合物的方法，找到了一些能够恢复致病离子通道突变体功能的化合物，并阐明其作用机制，为离子通道疾病的治疗提供了新策略。
3、在一项新的研究中，通过分析全球最大的涉及141431名来自中国各地的孕妇的基因组数据，来自中国深圳华大基因等研究机构的研究人员发现了基因与出生结果（包括双胎妊娠和女性第一次怀孕时的年龄）之间存在意想不到的关联。这种分析还允许这些研究人员重建中国不同种族群体在近代的人口流动和通婚，并有望有助于鉴定出让人们容易患上传染病的基因。相关研究结果发表在2018年10月4日的期刊上，论文标题为“Genomic Analyses from Non-invasive Prenatal Testing Reveal Genetic Associations, Patterns of Viral Infections, and Chinese Population History”。
4、癌细胞需要能量来驱动其无限增殖的能力，其通常以葡萄糖形式来获取能量，实际上癌细胞会消耗掉更多葡萄糖，因此研究人员通过成像研究寻找葡萄糖过量消耗的区域就能有效找到癌症病灶，那么癌细胞如何获取葡萄糖呢？近日，一项刊登在国际杂志Cancer 上的研究报告中，来自科罗拉多大学安舒茨医学中心的科学家们通过研究阐明了白血病如何削弱正常细胞消耗葡萄糖的能力，从而窃取更多葡萄糖来为自己所用。
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