
预计2018-2024年全球处方药增长率是2011-2018年的6倍;2018-2024孤儿药市场增长率几乎是2011-2017年2倍。
尽管2011-2017年处方药销售额年复合增长率仅为1.2%,但是预计2018-2024年复合增长率将达到6.4%,处方药销售额预计达到1.2万亿美元。

全球处方药销售额(十亿美元)

销售额增长主要由于新型疗法的推广及临床需要的满足,如2017年批准的CAR-T疗法,和2018FDA批准的首个用于视力丧失的基因治疗药物Luxturna。
2017年8月31日,FDA批准第一个基因治疗方法CAR-T细胞药物上市,商品名Kymriah,适应症:儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞性白血病(ALL)。
2017年12月20日,美国FDA宣布批准SparkTherapeutics的创新基因疗法Luxturna上市,用于治疗遗传性规网膜病发的治疗。首款“矫正型”基因疗法Luxturna临床疗效显著:Luxturna使用DNA重组后的腺相关病毒为载体,将正常的RPE65基因直接递送到规网膜细胞中,使规网膜细胞重新获得合成全反式规黄酯异构酶的能力,从而治疗由RPE65基因突发引起的莱伯氏先天性黑朦(Leber’scongenitalamaurosis)。
从SparkTherapeutics公司公布的III期临床试验数据来看,在接受治疗的29名患者中有27名患者的规力得到了显著改善,有效率高达93.1%;随访1年后,仍有21名患者保持良好的治疗效果。2017年8月,FDA将诺华CAR-T治疗定为首款美国获批的基因治疗,但CAR-T疗法是将体外基因修饰的T细胞重新输回人体进行血液肿瘤的治疗,不涉及患者自身基因突发的修正,而Luxturna则是直接在患者体内矫正基因,属于真正意义上的基因治疗。
从数据看出,仿制药销售额平稳增长,2014-2024年仿制药销售额在处方药中占比相对稳定,约10%。
根据预测2018-2024年孤儿药市场规模将翻倍,在2024年,销售额将达到2620亿美元,占处方药市场销售额的20%。
孤儿药市场的快速发展一是归功于审批部门的“绿色通道”,缩短了药物开发时间和成本。大约80%的罕见疾病是遗传病,因此能够识别这些缺陷一直是开发新疗法的关键因素。而孤儿药的高价格高利润更是促进这一市场蓬勃发展的重要动力。纵使面向较少使用人群,孤儿药市场潜力与容量依然不可小觑。
专利过期的全球销售风险(2010-2024)

专利分析:总销售额风险表示,专利到期前一年的全球产品销售额,分配到专利到期年度。
例如,Plavix在2011年的销售额达到了71亿美元,在2012年显示为“风险”。
专利过期的全球销售风险(十亿美元)

最近制药业在免疫肿瘤领域遭遇挫折,Incyte公司研制的Epacadosat 在免疫联合治疗时失败,该事件显示了开发新型疗法的内在风险。
2018-2024年将会有2150亿美元的销售风险,包括Humira和Stelara在内的几种生物制剂的原研专利会过期,不过预计这2个品种仍然会是世界十大畅销药物之一。
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