近日，Evaluate发布的年度行业报告《2018年药品市场评估概览及2024年展望》显示，未来几年内，罕见病药物预计仍将是全球医药市场增长最快的领域之一。2017年度美国市场上销售最好的5款孤儿药，每一种都带来了至少23亿美元的收入。
该报告指出，预计到2024年，全球处方药销售额将增至1.2万亿美元，日前由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布的《第一批罕见病目录》共计收录121个病种，罕见病领域的市场份额将达到惊人的20％。由于罕见病领域市场需求未得到满足，未来几年的年复合增长率将超过6%，支持这一增长的因素包括新型疗法的推出（包括基因治疗和细胞治疗），以及全球药物获取途径的增加和优化。
目前，诺华在罕见病药市场遥遥领先，市场份额为11.3%，之后是罗氏（8.8%）、新基（8.0%）、百时美施贵宝（5.8%）。
该报告还对2024年各公司的发展状况做了预测，指出诺华将在2024年成为全球领先的处方药公司，销售额达532亿美元，紧随其后的是辉瑞和罗氏，报告称二者的排名不分上下。
诺华研制的Tasigna是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，活性药物成分为nilotinib，通过靶向性地作用于Bcr-Abl激酶，来抑制含有异常染色体的癌细胞的产生。Bcr-Abl蛋白是由含有异常的费城染色体的细胞产生，在慢性髓性白血病（CML）患者中，这种蛋白被认为是致癌白细胞过度增殖的一个重要因素。在2017年全球销售额达到17.39亿美元。
2017年5月罗氏（Roche）宣布，美国FDA授予其新药Venclexta（venetoclax）突破性疗法认定。该认定授予Venclexta与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合使用，治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病（AML）初治老年患者。值得一提的是，这是罗氏医药产品获得的第17个突破性疗法认定，也是Venclexta获得的第4个突破性疗法认定。
2018年5月24日，辉瑞公司宣布新药Tafamidis获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定，用于治疗转甲状腺素蛋白心肌病（Transthyretin cardiomyopathy）患者。Tafamidis是一种专门针对该罕见病的在研药物。2012年，Tafamidis在欧盟和美国被授予孤儿药资格。2017年5月，美国FDA为Tafamidis颁发了快速通道资格。此外，2018年3月，日本厚生劳动省为Tafamidis颁发了SAKIGAKE资格。
《第一批罕见病目录》的发布，在一定程度上表现出我国对罕见病治疗和孤儿药研发的重视与支持。此外，2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅发布的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中也提出要“支持罕见病治疗药品医疗器械研发”。
张江作为中国的“药谷”，在药物研发上有着不俗的实力和表现，也因此吸引到了诺华、辉瑞、罗氏等国际知名医药巨头入驻。相信未来这些企业在关于罕见病的药物研发方面会有巨大的突破！
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