2018年11月，罗氏宣布舒友立乐（艾美赛珠单抗）正式获得国家药品监督管理局批准，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗。值得关注的是，满足未被满足的临床需求，加速罕见病药物上市带来的医疗可及性改善立竿见影，更进一步，医保能否实现高覆盖则是保障患者“病者有其药”的核心。
地方政策落地探索
从作用机理看，艾美赛珠单抗是首个非因子的血友病治疗药物。与传统替代治疗中使用的药物不同，因其具有独特的双特异性结构，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，直接促进FⅨa对FⅩ的活化，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位达到止血的效果，大幅降低治疗性出血事件。
北京协和医院血友病诊疗中心护理专家李魁星介绍，现有艾美赛珠单抗临床试验数据显示，新药只需皮下注射，且可根据试验方案，一周用药一次或一个月用药一次即可有效控制血友病A或作为有FⅧ抗体的患者预防性用药，这在血友病治疗中是重大突破。“过去想让血友病患者‘0出血’会用中高剂量预防治疗方案，此种方案静脉注射频次高且费用昂贵，即便如此真正实现‘0出血’也是非常困难；新药临床试验数据显示，患者试验期间‘0出血’比例可以升至60%~70%。”
显然，对于常规替代治疗无效的血友病伴抑制物的患者，艾美赛珠单抗填补了临床的空白，可以有效控制其出血倾向，为这部分血友病患者带来回归正常生活的希望。与之对应，该药在中国上市后能否纳入医保，何时惠及本土患者，也引起了广泛关注。
上海市罕见病防治基金会理事长李定国告诉记者，罕见病治疗一大难题就是“保障难”，只有6%~7%的患者有治疗方法，而其中相当一部分药品价格昂贵，每年治疗费用甚至高达200万~300万元。
事实上，围绕罕见病药物可支付性和可及性，国家陆续出台政策。2月22日，财政部网站发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，针对多个罕见病药品制剂和原料药“大开绿灯”；同时，全国各地围绕罕见病的医疗保障体系建设也在开展符合地方特色的探索，上海、青岛、浙江等地均已落地罕见病药物医保措施。3月13日，国家医保局就《2019年国家医保药品目录调整工作方案（征求意见稿）》向社会公开征求意见。根据征求意见稿，本次调整优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救用药等。
探讨综合支付模式
正是由于医保在医疗服务链条中承担着支付方的重要角色，2018年5月22日国家卫健委、国家药品监督管理局等五部委联合发布《第一批罕见病目录》，彼时已有为数众多的临床医生和患者组织呼吁国家医保局参与其中。
不过，对于地方财政兜底的罕见病医疗保障模式的可复制性，一直存在争议。业内普遍认为，包括血友病在内的众多罕见病保障无法做到“一个模式包打天下”，亟待建立政府主导、医保覆盖、分类管理和多方支付的综合模式。
部分地区经验证明，将罕见病药物纳入医疗保障对地方基金预算的影响是较为有限和可控的。在我国台湾地区，罕见病属于重大伤病范围，可免除自行负担费用，2015-2017年，台湾地区的罕见病药费及血友病药费支出占当地健保总支出的比例维持在2%左右。
目前，美国、欧盟、澳大利亚、日本等地区的罕见病药物上市阶段政策红利包括税收抵免、科研经费支持、注册费用减免、市场独占期和快速审评审批政策等。我国已经在快速审评审批政策方面进行了一系列改革，但鼓励本土创新药企进行罕见病药物研发的政策尚存短板，尤其在支付端缺乏制度红利，“最后一公里”仍需打通。
中山大学医药经济研究所所长宣建伟认为，海内外通过立法鼓励企业进行罕见病药物研发方面有过不少先例。罕见病由于人群很少，总体社会花费不大，参照部分地区和国际经验，或许可通过多征收比如烟草税来作为罕见病保障来源之一，这是一个可参考的思路。
罕见病不仅是一个医疗问题，还是一个社会问题，对此您如何认识？
”
李定国：从医生的角度，会看罕见病的医生比罕见病患者更罕见，这是一个大挑战；从患者的角度，罕见病药物费用很高，一个人罹患罕见病全家都会面临巨大的压力。因此，关注罕见病就是关注未来，也是关注我们自己的未来，关注罕见病是社会文明进步的体现。从医改开始，现在经常讲“分级治疗”，罕见病治疗如果三级医院不担负起责任，那还能靠谁？这些都是罕见病问题中比较宏观的东西。
宣建伟：罕见病的确是一个公共卫生问题，也是一个社会问题，为了应对这一问题，国家也陆续出台了一些政策，结合具体国情来解决针对性的细分需求。我觉得如果参考全世界的一些积极做法，出了政策以后最重要的还是应该如何实施，执行这些政策怎样能够让罕见病患者真正用得到药、用得起药，我认为应当是未来解决这一公共问题的方向。
罕见病患者的自我管理和群体需求，怎样理解目前的状况？
”
李魁星：患者自我管理方面，以血友病为例，国内和国外肯定是不一样的。从上世纪五六十年代开始，国外逐步出现血友病治疗中心，陆续国内也学习了这个管理经验，2009年血友病进入到特种病之后，我们看到患者的生活质量改变翻天覆地。但是，“自我管理”不应该曲解，“自我管理”概念是指患者在医生、护士指导、规范管理下推行的一个长期管理方式，如果理解成患者看了医生、护士之后就不需要监督和指导，完全自由管理自己，这就是“一步之遥差之千里”。
宣建伟：病人的价值主要体现在他的生命质量和能否融入社会，比如血友病，如果有医疗保障、有药物可以用，患者就可以不用坐在轮椅上，能站起来像正常人一样生活，运动，这个生命质量是完全不一样的；所以对于罕见病群体，不仅需要关注某一种疾病，更加需要关注整个罕见病人群需求，尤其是在支付保障方面，可以做的事情还非常多，可以借鉴发达国家成熟经验，哪怕是中国台湾地区对罕见病的保障也有独到之处值得学习。
罕见病医疗保障已经得到越来越多的重视，对此您的期望是什么？
”
李定国：围绕罕见病的公共卫生保障问题，国家已经着手推动，比如出台《罕见病目录》，第一批121个病种范围明确了，也公布了超过300多家罕见病的诊疗协作医院，现在又开始出台罕见病的临床诊疗指南等等，这些举措都是在为接下来的医保或其他保障政策出台奠定基础。
宣建伟：医疗保险是否对罕见病全覆盖实际上要看不同的情况及全面的价值评估，也就是要从经济效用层面以及社会公共利益维度对疾病及干预手段进行考量。必须要考虑的就是某一个疾病对特殊人群的长期社会影响，比如血友病对人的影响伴随一生，尤其影响的是儿童，伤害的是一个对社会未来有贡献的群体，医疗保险就应当给与特别重视；同时我们也要认识到医保不可能把所有重大疾病及罕见病都包下。我们要鼓励社会补充医疗保险，并通过社会其他渠道来做保障，如成立特殊疾病的专项基金等。
■张蓝飞 罗晶
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