2018年第二季度全球眼科药物研发动态

作者 l 吃瓜群众

编辑 l 细胞房间

转眼间，时钟已经来到2018年的第7个月份。这里，小编盘点一下第二季度全球眼科药物研发动态，包括新产品上市、临床试验进展、产业合作、审评政策等。

一、上市审评

2018年5月3日，诺华制药（中国）宣布，诺适得®（雷珠单抗）获国家药品监督管理局批准用于治疗继发于视网膜静脉阻塞（RVO），包括视网膜分支静脉阻塞（BRVO）或视网膜中央静脉阻塞（CRVO）的黄斑水肿引起的视力损害，成为中国目前唯一具有视网膜静脉阻塞适应症的抗VEGF药物。就在今年2月份，阿柏西普在国内获批治疗糖尿病性黄斑水肿。而就全球范围来说，雷珠单抗和阿柏西普的主要适应症在美国和欧盟都获批，在中国获批只是时间问题。

2018年5月15日，眼科医药公司Aerie Pharmaceuticals宣布向美国FDA提交了Roclatan的新药申请（NDA）。Roclatan是一种每日一次的滴眼液，旨在降低青光眼或高眼压患者的眼内压（IOP）。Roclatan是目前美国现有的Rhopressa（Netarsudil 0.02％滴眼液）和广泛处方的前列腺素类似物（PGA）Latanoprost的组合，将Netarsudil和Latanoprost分别按0.02％和0.005％的固定剂量混合。Aerie的首款产品Rhopressa于去年12月获得了FDA批准，在2018年4月在美国上市。

2018年5月31日，美国FDA批准HumanOptics AG的人工虹膜产品CustomFlex上市，治疗由于先天性遗传缺陷或后天损伤，导致虹膜缺失或受损的成人和儿童患者。值得一提的是，这也是美国FDA批准的首款独立虹膜假体。CustomFlex由可折叠的硅制医疗材料制成，可根据每名患者的需求定制尺寸与大小。它的安装也极为便捷——医生们只要切开一个小口，将人工虹膜插入并展开即可。这层人工虹膜会被眼球的解剖结构自然支撑。如有需求，也可以将其缝合固定。

眼科检查结果辅助诊断也是眼科领域的重要方向之一。2018年4月12日，美国FDA批准了首款使用人工智能检测糖尿病患者视网膜病变的医疗设备IDx-DR上市。IDx-DR由IDx开发，是首个获得市场营销授权可以提供筛查决策，而无需临床医生对图像或结果进行解读的医疗设备。IDx-DR是一款软件程序，使用人工智能算法分析视网膜相机Topcon NW400所拍摄的眼睛图像，医生会将患者的视网膜数字图像上传到安装了IDx-DR软件的云服务器，如果图像质量合格，该软件可向医生提供以下两种结果之一：1）“发现轻度以上糖尿病性视网膜病变：转诊至眼科医生”；或2）“未发现轻度以上糖尿病性视网膜病变，12个月内复查”。如果检测结果为阳性，患者应尽快联系眼科医生，以进行进一步的诊断评估及治疗。

二、临床试验进展

临床试验进展发面，4月30日，诺华（Novartis）公司发布了Brolucizumab（RTH258）在临床III期试验（HAWK和HARRIER试验）中治疗新生血管性老年性黄斑变性（nAMD，又名湿性黄斑变性）的预先指定二级分析的最新结果。数据显示，只要患者在给药后的第一个12周周期内评估适合12周的给药间隔，就可以维持这一给药间隔直至48周。这些患者在HAWK试验和HARRIER试验中分别以87%和83％的概率，以12周的给药间隔成功维持至48周。这是首次在III期试验中，对于12周给药间隔的抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗的预先指定次要终点。Brolucizumab是一种人源化单链抗体片段（scFv），在临床前研究中显示出通过防止配体和受体相互作用来抑制VEGF受体的激活。

6月13日，GenSight Biologics报告了其III期临床试验REVERSE的额外结果。该研究评估了单次玻璃体内注射GS010（rAAV2/2-ND4）在37名莱伯遗传性视神经病变（Leber Hereditary Optic Neuropathy，LHON）受试者中的安全性和有效性。与对照组（sham-treated eyes）相比，由Pelli-Robson低视力测试确定的对比敏感度在GS010治疗的眼睛中几乎增加了一倍。

三、下一代疗法

2017年12月，FDA批准Spark的基因治疗产品Luxturna上市，今年3月20日，该产品迎来首位病人Jack Hogan，手术由麻省的Jason Comander医生完成。手术两个月后，左眼视力从术前20/100提高到术后20/70。

5月1日，BioTime在视力和眼科研究协会（ARVO）年会上介绍最新的OpRegen ®（人胚胎干细胞分化来源的RPE细胞，适应症是干性AMD）临床试验数据，该会议于4月29日至5月3日在夏威夷檀香山举行。所呈现的数据显示，迄今为止在首批9位患者中未报告与治疗相关的系统性严重不良事件，这些患者的最佳矫正视力（BCVA）迄今保持相对稳定。

四、商业合作

商业合作越来越成为药物研发领域的重要趋势，眼科方向也不例外。6月8日，基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会和宾夕法尼亚大学达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。

五、审评利好

5月22日，国家卫生健康委员会等5部门联合发布了《中国罕见病参考名录》，共计收录罕见病121种。莱伯遗传性视神经病变和视网膜色素变性被纳入了目录，针对这类疾病的新药研发在审评速度、医院准入、产品定价及医保支付等方面将获得支持。

6月15日，基因疗法新锐Nightstar Therapeutics宣布，美国FDA已授予其无脉络膜症（Choroideremia）在研疗法NSR-REP1“再生医药先进疗法”（RMAT）认定。值得一提的是，这也是首个针对遗传性眼疾获得RMAT认定的基因疗法。NSR-REP1通过AAV2载体，将编码REP1蛋白的重组人类cDNA递送到眼中表达，弥补患者眼中REP1的缺陷。目前，它正在一项III期临床试验中评估其疗效及安全性。先前，它的积极早期结果曾在《柳叶刀》与《新英格兰医学杂志》上发表。在32名接受治疗的患者中，超过90%的患者在2年的随访期里保持了视觉的锐度。基于这些结果，美国FDA向其授予了RMAT认定。

6月27日，Lin BioScience宣布，欧洲药品管理局授予LBS-008孤儿药资格。这是治疗Stargardt病的首创口服疗法，通过抑制血清中的全反式视黄醇转运至RPE起作用，从而降低脂褐质的积累。

小结

纵观2018年第二季度全球眼科药物研发情况，各方面都稳步推进，尽管跟第一季度相比成果略少一些。相信2018年又将是眼科领域丰收的一年！

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