1、Amicus Therapeutics总部位于美国新泽西州，是一家专注于罕见代谢性疾病新药研发和商业化的生物技术公司。该公司宣布FDA已授予Galafold（migalastat）123mg硬胶囊加速批准，该药是一种口服、精准医疗药物，用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病（Fabry disease）成人患者的治疗。
2、FDA授予lurbinectedin（PM1183）孤儿药称号，数据显示该药治疗化疗后进展小细胞肺癌（SCLC）患者，疾病整体缓解率（ORR）可达39.3%，中位总生存期（OS）11.8个月。
3、Sesen Bio公司宣布，其领头产品Vicinium获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗对卡介苗（BCG）无缓解的高分级非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者。Vicinium目前正在3期临床试验VISTA中进行评估，用于治疗高分级NMIBC患者，他们之前曾接受过两个疗程的BCG治疗，但现在BCG未能继续带来缓解。
4、罗氏旗下基因泰克日前宣布，美国FDA已授予Xolair®（omalizumab，奥马珠单抗）突破性疗法认定，用于预防意外接触一种或多种食物会导致严重过敏反应的患者。这也是基因泰克药物获得第23次突破疗法指定。
5、8月13日，美国生物制药公司Stemline Therapeutics宣布，美国FDA已经接受了公司Elzonristm（tagraxofusp; SL-401）用于母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）治疗的生物制品上市申请（BLA），并同时授予该申请优先审评认定，PDUFA日期定在2019年2月21日。
6、日前，再生元（Regeneron）公司黄斑变性药物Eylea（Aflibercept，阿柏西普）的补充申请遭到美国食品和药物管理局（FDA）拒绝。Eylea的这份补充批准希望可以申请将该药物用于每12周一次的湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的治疗。
7、总部位于加州Oakland市的OrthoTrophix发布了一项其在研新药TPX100的临床2期试验的事后分析结果。依据日常生活中的KOOS（Knee injury and Osteoarthritis Outcome Score）功能，55%的骨性关节炎（OA）患者在膝关节功能得到了临床意义上改善的同时，膝关节软骨的体积和厚度也有显著增加。
8、美国FDA宣布批准卫材（Eisai）公司研发的lenvatinib作为治疗无法切除的肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）的一线疗法。这是在获得批准治疗甲状腺癌和肾癌之后，lenvatinib添加的最新适应症。
9、日前，Sun Pharma宣布FDA批准了其Cequa（环孢素滴眼液）0.09%，用于提高泪液产量，治疗干燥性角膜结膜炎（干眼症）。Sun Pharma的Cequa是一款环孢素A（CsA）纳米胶束制剂。
10、Vertex Pharmaceuticals公司8月16日宣布，美国FDA批准KALYDECO®（ivacaftor）用于患有囊性纤维化（CF）12-24个月的婴儿，患儿基于临床和/或体外测定数据显示其囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因中至少有一个突变对KALYDECO有反应。
11、8月14日，Motif Bio公布，美国FDA已经接受了iclaprim的NDA，这是一款针对革兰阳性菌的靶向药物，拟用于治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）。针对此次NDA申请，美国FDA确定的PDUFA日期为2019年2月13日。
12、总部位于马萨诸塞州Waltham市的Entasis Therapeutics近日公布了其抗生素组合疗法ETX2514SUL在多国进行的2期临床试验的积极顶线成果。ETX2514SUL由β-内酰胺酶抑制剂ETX2514与舒巴坦（sulbactam）组成，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括成人急性肾盂肾炎（肾脏感染）。
13、强生公司（Johnson & Johnson）旗下的杨森公司（Janssen Pharmaceutical）确认，其与葛兰素史克（GSK）旗下公司ViiV Healthcare合作的全球3期研究ATLAS取得了积极的顶线结果，该研究使用了首个用于治疗HIV-1的长效可注射双药治疗方案（2DR）。
14、再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司与梯瓦（Teva Pharmaceutical Industries）公司联合宣布，双方共同研发的fasinumab在治疗因臀部和膝盖骨性关节炎（osteoarthritis，OA）导致的慢性疼痛的临床3期试验中达到共同主要终点以及所有关键次要终点。与安慰剂相比，接受fasinumab治疗的患者感受到的疼痛明显减轻，而且运动能力获得显著改善。
1、8月14日，恒瑞医药1类新药马来酸吡咯替尼片获CFDA批准上市。马来酸吡咯替尼是一种口服的表皮生长因子受体（EGFR）和人表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶的双重抑制剂，通过阻止表皮生长因子受体（HER）家族（EGFR、HER2、HER3和HER4）信号通路转导，达到抗癌目的。
2、8月15日，国家药品监督管理局正式批准了罗氏的新一代ALK抑制剂安圣莎（化学通用名，阿来替尼）进口注册申请，用于治疗间变性淋巴瘤激酶阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。
3、对于铂耐药型卵巢癌治疗，用药选择非常有限，因此，临床上通过寻找新的有效药物治疗铂耐药患者显得尤为迫切。近日，由中山大学肿瘤防治中心科研团队研发的一种新型药物组合方案”阿帕替尼+依托泊苷”能够使晚期卵巢癌患者无进展生存期翻倍。该研究结果发表在国际顶级肿瘤学杂志《Lancet Oncology》（柳叶刀·肿瘤）。
1、近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学的研究人员通过研究鉴别出了两个HIV疗法的潜在新型药物靶点。文章中，研究人员进行了一项小规模的初步研究，他们对19名HIV和丙肝共感染患者进行研究发现，当1型干扰素存在时，名为CMPK2和BCLG这两个基因就会被选择性地激活，1型干扰素曾经是治疗丙肝的一线特殊药物。研究表明，CMPK2和BCLG基因在干扰素抑制HIV水平的过程中扮演着关键角色，因此研究人员有望利用这两个基因作为潜在靶点来开发治疗HIV感染的新型疗法。
3、由国际知名医疗中心贝斯以色列执事医疗中心（BIDMC）领导的研究小组发现，三氧化二砷和视黄酸联合作用，可以有效的抗击癌症，能为不同类型的癌症带来新的治疗策略。其结果发表在8月9日国际著名期刊《Nature Communications》上，题为”Arsenic targets Pin1 and cooperates with retinoic acid to inhibit cancer-driving pathways and tumor-initiating cells”。
4、Deepmind发布了与伦敦摩尔菲尔兹眼科医院（Moorfields Eye Hospital）合作的第一阶段成果，这可能会改变眼疾的治疗方式与理念。目前，该研究结果已在《Nature Medicine》上在线发布。Deepmind团队表示，AI系统能够以前所未有的准确度快速解读常规临床实践中眼球扫描结果，可以准确推荐患有50余种危害视力的眼病患者进行转诊治疗，准确程度可以媲美世界顶级的专家医生。
5、阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）的研究人员发现，一种从大麻中提取的药物成分——大麻二酚(Cannabidiol，也称CBD)，对于治疗耐药性癫痫是有效的。该研究报告发表于《癫痫与行为》(Epilepsy and Behavior)杂志上。据合众国际社报道，研究人员在报告中指出，CBD可有效降低那些对传统疗法具有耐药性癫痫患者的发病次数。
6、近日，由上海复星医药及ZPG Pharma共同投资创建的复星弘创（苏州）医药科技有限公司联合爱尔兰国立高威大学领导的研究小组发现，抑制IRE1 RNase活性调节肿瘤细胞的分泌组可以增强化药对肿瘤的响应，这一发现将有助于改善服用化药后引起的分泌组变化导致的肿瘤复发，更加有效的抗击癌症，为提高化疗效果带来新的治疗策略。其结果发表在8月15日国际著名期刊《Nature Communications》上，题为”Inhibition of IRE1 RNase activity modulates the tumor cell secretome and enhances response to chemotherapy”。
7、一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中，来自中国第三军医大学和南澳大利亚大学的科学家们通过研究或有望开发出治疗阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的新型疗法，文章中，研究人员在细胞中发现了一种特殊的信号通路，其或能作为一种新型靶点帮助研究者开发出潜在药物来阻断患者机体大脑的退化，并改善其学习和记忆能力。
8、最近一项新的“关于阿米什病发生史方面的研究结果”或许能够为这种致死性的疾病的治疗提供新的思路。阿米什病是一种在婴儿群体中高发的肌肉系统紊乱疾病，该疾病的发生与TNNT1基因的突变之间存在明显联系。这项研究总结了从1923年到2017年之间该疾病发生的谱系特征、临床数据以及分子机制方面的研究与报道。相关结果发表在最近一期的《Journal of Human Molecular Genetics》杂志上，文章作者来自Special Children临床研究中心。
9、《自然》杂志上刊登了一项华人学者的重磅研究。来自西奈山伊坎医学院的Bo Chen教授团队使用再生疗法，让罹患先天性眼盲的小鼠首次见到了光明！实验分为两步，第一步是通过在眼睛里注射特定的基因，激活β-catenin蛋白。几周后，研究人员们再往眼睛里注射其他关键的转录因子基因，促进视杆细胞的生成。在显微镜下，研究人员们清楚地看到了新形成的视杆细胞。它们与普通细胞的结构看来没有差异。此外，研究人员们还观察到了新突触的形成，表明新生成的那些细胞，可能有着正常细胞的生理功能。进一步的研究，证实了这个令人兴奋的观点。研究人员们在罹患先天性眼盲的小鼠中使用了这种再生疗法，并观察到了同样的结果——它们的眼睛里长出了新的视杆细胞，而且这些细胞可以和视网膜神经元进行沟通。更重要的是，无论是对视网膜神经节细胞、还是对大脑的分析，都表明这些小鼠对光产生了反应。也就是说，这些一出生就眼盲的小鼠，有生以来第一次见到了光明。