中文翻译：储旻华
TGA批准流程的特点
FDA药品评估和研究中心（CDER）经一个周期评审即给予批准的NAS占比从2008-2012年的70%增加至2013-2017年的84%（图14）。此外，2013-2017年，与标准审评相比，加速审评的申请中，一个周期即给予批准的比例更高（图15）。
这反映出CDER在进一步优化审评流程，特别是增加了一个周期审评即批准的数量上面所做出的努力。一个周期审评数量的增加可能说明提交文档的质量更高，这反过来又会对审评效率产生积极的影响。需要注意的是，这个分析（图14）仅包括已经批准的药物，若纳入未获批的药物可能会产生出不同的观点。
2017年，FDA创历史记录地批准了20个具BTD的NAS，是2013年FDA启动BTD以来所有获得批准的具有BTD的NAS的41%（图16）。
获得BTD的NAS通常还获得其他FRP（优先审评，快速通道和加速审评），并且通常是来自主要（顶级）药企的抗癌和免疫调节药物。重要的是，BTD指定缩短了批准时间和开发时间（IND到提交）。
PMDA批准流程的特点
2017年（1月-12月），PMDA批准的NAS数量最低，为22个，2016年这个数字是48。然而，按财年分析批准数据可以发现，最近两年的数值保持稳定，分别是37和36。
实际上，PMDA每个财年（4月-4月）通常批准药物四次，因此，与其他一年中任意时间都进行批准的监管机构如FDA相比，按日历年度分析可能会导致批准总数的同比波动。
2017年，PMDA的提交时间差是254天，与2016年度763天相比有大幅的下降。这可能是由于日本的公司改变了提交策略，以及遗留的产品时间差距影响减小的结果（图18）。
事实上，近年来通过政府项目以及申办方（国内或国外）在当地的开发权问题促进了日本患者获得较旧的产品。
基于提交时间差长度对2013-2017年PMDA批准的NAS进行了分析，其中25%是PMDA独有的（没有时间差；仅在PMDA获得批准）（图19），这些产品主要是由日本公司开发的（图20）。
大部分药物的提交时间差低于一年（29%）或者在1-3年（15%），这些主要是高需求产品，即加速审评、孤儿药或者抗癌和免疫调节NAS，来自于主要的主要公司。然而，30%的NAS提交时间差超过3年，特别是一些较小的公司（非顶级公司）以及寻求日本当地申办方来开发产品的跨国公司，这些公司可能会因为策略愿意推迟向PMDA提交申请的时间。
加拿大卫生部批准流程的特点
2017年加拿大卫生部的中位提交时间差与前两年相比翻了一番达到409天，而2015和2016年分别为172天和130天。与之相反，中位批准时间则保持相当的相似性（图21）。
2015-2017年的总体提交时间差和批准时间也基于审评类型进行了分析，包括中位批准时间。获得加速（优先）审评指定的NAS的更短的提交时间差。这表明无论是公司还是监管机构都对解决高度未满足需求的重要产品的提交和批准进行快速跟踪。
虽然2017年加拿大卫生部的中位提交时间差大幅增加，但是与2015和2016年相比，总体时间差的变化幅度（25和75百分位数）相似，大约是450-550天。根据申办方规模的不同，提交到加拿大卫生部的中位提交时间差也随之不同，非顶级公司无论是中位值还是变化幅度都更大（图23）。
2017年，非顶级公司的中位提交时间差是595天，2016年为157天，2015年是833天。最后，今年，来自于非顶级公司的NAS比例与2016年（45%）和2015年（50%）相比有略微的增高，达到58%（图24）。
Swissmedic批准流程的特点
与之前两年相比，2017年Swissmedic的中位提交时间差有所下降，为157天，2015和2016年分别为200天和198天；中位批准时间保持相对相似（图25）。
2015-2017年的总体提交时间差和批准时间也根据审评类型进行了分析，对于指定为加速（优先）审评或者使用了事先通知（PPN）成粗的NAS，中位批准时间和审评时间差都更短。这些申请100%收取了附加使用者费用，审评速度提高了20%（图26）。有趣的是，该机构现在已经引入了一个计划，那些没有被授权加速（优先）审评的申办方可以自动切换到PPN以加速审评。
TGA批准流程的特点
2017年TGA的中位提交时间差是2015和2016年的一倍，499天，而2015和2016年分别是196天和223天。与之相反，中位批准时间则非常相似（图29）。
虽然2017年TGA还没有一个NAS基于新推出的优先（加速）审评途径获得批准，但是基于2015-2017年TGA批准的NAS在FDA或EMA的加速审评指定进行分析，可以发现，那些在FDA或EMA获得加速审评的NGA，与那些按照标准审评途径批准的NGA相比，在TGA有更短的提交时间差和中位批准时间（图30）。
2017年TGA引入了优先审评，目标时间表示150天（不包括公司时间），应该可以更快地审评重要药物。
与加拿大卫生部和Swissmedic类似，TGA批准的NAS提交时间差因申办方规模而变化，非顶级公司开发的NAS的中位时间更长和/或变化幅度更大（图31）。
最后，2017年来自非顶级公司的批准比例非常高，为71%，而2015和2016年分别只有31%和38%，这部分解释了2017年中位提交时间差的飙升。
加拿大卫生部、Swissmedic和TGA的药物批准情况
2015-2016年期间，有39个NAS同时获得EMA和FDA的批准。分析这些NAS在加拿大卫生部、Swissmedic和TGA的获批情况发现，其中15个NAS（38%）未能在所有这三家监管机构批准（图33）。
39个NAS中，加拿大卫生部批准了30个，Swissmedic批准了33个，TGA批准了30个。如维恩图所示，其中有24个NAS被所有三家监管机构批准，其他被1-2家监管机构批准。TGA没有批准任何一个独有的产品，加拿大卫生部和Swissm分别批准了3个和2个独有的NAS。
有趣的是，获批NAS的重叠最多的是Swissmedic和TGA，有5个NAS同时被这两家监管机构批准，却没有被加拿大卫生部批准。EMA和FDA都批准的NAS中有2个没有被这三家监管机构中的任意一家批准。
对于2015-2016年首先在EMA或FDA获得批准，之后在其他监管机构批准的药物，Swissmedic的中位提交时间是90天，加拿大卫生部是95天，TGA是130天（图34）。
另一方面，每个中位数的变化幅度相当大，25和75百分位数最小的是加拿大卫生部（113天），随后是TGA（145天）和Swissmedic（146天）。
加拿大卫生部、Swissmedic和TGA的
药物批准情况
分析2015-2016年首先被EMA和FDA批准的NAS在另外三家监管机构（加拿大卫生部、Swissmedic和TGA）的批准情况发现，批准情况与公司规模相关。7款被0-1家监管机构批准的NAS中，只有1款NAS由顶级公司开发；而被2-3家监管机构批准的NAS中，63%来自于顶级公司（图35）。
此外，未被三家监管机构中任何一家批准的产品（原因包括未提交、被拒绝或撤回）主要都来自于非顶级公司（图36）。最后， 分析三家监管机构每一家批准的NAS后发现，当申办方是非顶级公司时，三家监管机构的提交时间差更大（图37）。
来自非顶级公司的提交时间差变化幅度通常也更大，在加拿大卫生部、Swissmedic和TGA的提交是按差75百分位接近（或超过）1年，说明来自较小型公司的某些“未批准”产品（图36）可能在下一年里在这三家监管机构获得批准。
信息图：聚焦2017
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*CIRS- 药政科学创新中心，是科睿唯安旗下的一家位于英国的独立运营分支机构，隶属于科睿唯安。CIRS 的使命是维护其在业界的权威领导地位，运用科学方法优化推进药品监管与卫生技术评估 (HTA) 的政策与流程。
作者：法规科学创新中心,项目经理Magda Bujar
Magda Bujar以优异的成绩获得了布里斯托尔大学的生物化学学士学位和伦敦大学生化工程硕士学位。她的论文围绕第三代炭疽疫苗的工艺设计、厂房设计、商业化生产和质量控制。在CIRS，Magda的职责范围包括全球发展和卫生技术评估项目以及其他特殊项目的协调。她还撰写和合作撰写了一系列CIRS研究和发展简报。Magda目前正在攻读博士学位，其研究目的是开发一个质量决策框架和实践，以改进药物研发、药政审批和医保过程中的决策过程。该项目是在Neil McAuslane教授、Stuart Walker教授和Sam Salek教授的共同指导下，与赫特福德大学合作开展的。
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