国外药物研发动态
1、FDA批准Mylan公司Fulphila (pegfilgrastim-jmdb)上市，用于降低中性粒细胞减少的感染和发热风险。Fulphila是FDA批准的第10个生物类似物，也是安进Neulasta (pegfilgrastim，培非格司亭)的首个生物类似物。
2、生物制药公司Partner Therapeutics公布称，美国FDA已于近日批准Leukine® (sargramostim)用于治疗急性暴露于骨髓抑制剂量放射物成人和儿童的治疗，该疾病也被称为急性辐射综合征（H-ARS）。Leukine是第一种在辐射照射后48小时才开始使用依然可以改善生存率的H-ARS治疗药物。
3、美国监管机构已批准礼来Alimta和默克Keytruda的药物联合疗法作为转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。接受该疗法的患者不需要考虑体内PD-L1表达状态。
4、2018年ASCO年会上，NewLink遗传学公司公布了其IDO药物indoximod最新的积极试验数据，并坚持认为IDO抑制剂还有很大的发展前景。
5、辉瑞制药公布了ARCHER 1050试验中dacomitinib作为EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线疗法的总生存期数据。结果显示，相较于吉非替尼对照组26.8个月的生存期数据（95% CI: 23.7, 32.1），接受dacomitinib治疗患者的总生存期为34.1个月（95% CI: 29.5, 37.7），显示了超过7个月的改善。
6、罗氏制药公布称美国FDA已经接受了Hemlibra® (emicizumab-kxwh)用于未产生Ⅷ因子抑制物A型血友病成人及儿童患者治疗的补充新药申请（sBLA），并授予其优先审评。
7、安进近日在2018年ASCO年会上公布了多发性骨髓瘤（MM）靶向药物Kyprolis（carfilzomib，卡非佐米）Ⅲ期临床研究ARROW（NCT02412878）的数据。Kyprolis临床项目继续专注于在治疗频繁复发和难以治疗的MM方面为患者及医生提供更好的解决方案。特别是，ARROW研究是比较2种不同的Kyprolis给药方案的首个也是唯一一个随机Ⅲ期研究。
8、阿斯利康近日在美国临床肿瘤学会年度会议（ASCO2018）上公布了抗体药物偶联物（ADC）moxetumomab pasudotox治疗毛细胞白细胞（HCL）的III期临床研究（Study 1053）的数据。moxetumomab pasudotox治疗的客观缓解率（OR）为75%，完全缓解（CR）为41%，持久的CR率（主要终点）为30%。
9、艾伯维近日公布了新型抗炎药upadacitinib（ABT-494）Ⅲ期临床研究SELECT-EARLY的积极顶线数据。数据显示，该研究达到了全部主要终点和次要终点。
10、Gilead Sciences旗下的Kite公司在ASCO年会上发布了该公司的在研T细胞受体（TCR）疗法治疗HPV阳性实体瘤的临床Ⅰ期试验的早期数据。该研究表明，靶向16型HPV(HPV-16)的E7蛋白的TCR疗法能够在部分HPV-16阳性癌症患者身上实现肿瘤部分缓解。
11、礼来公司与Incyte公司宣布，美国FDA批准了其新药Olumiant（baricitinib）上市，治疗罹患中度至重度类风湿关节炎，却无法从TNF抑制剂治疗中受益的成人患者。
12、创新型生物医药公司Kitov Pharma宣布美国FDA批准其旗舰组合药物Consensi（氨氯地平[amlodipine]和塞来昔布[celecoxib]）口服片剂上市，治疗骨关节炎疼痛和高血压。
13、卫材公司宣布FDA已接受审查旗下抗癫痫药物Fycompa（perampanel）的补充新药申请（sNDA）。本次申请寻求为该药物新增儿科适应症，以涵盖部分发作性癫痫发作和原发性全身性强直阵挛性发作（PGTC）及癫痫发作的儿科患者。
14、第一三共株式会社（Daiichi Sankyo）宣布了其靶向HER2的抗体药物偶联物（ADC）DS-8201，在241位接受过多次治疗的HER2阳性乳腺癌患者中的长期1期临床试验的安全性和有效性数据，缓解率超50%。
15、新基公司与bluebird bio在2018年ASCO大会上宣布了其CAR-T疗法bb2121的最新数据。试验结果表明，这款CAR-T疗法为晚期复发性/难治性多发性骨髓瘤患者带来了深度的持久缓解，患者中位无进展生存期长达1年。
16、安进公司在ASCO年会上公布了其Ⅲ期临床试验A.R.R.O.W.的最新数据。研究表明，其多发性骨髓瘤新药KYPROLIS®（carfilzomib）与地塞米松（dexamethasone）的组合疗法每周一次的治疗方案相较每周两次的治疗方案，能显著延长患者的无进展生存期（PFS），提高总体缓解率（ORR）。
17、艾伯维在2018年ASCO大会上公布了一项Ⅲ期临床试验的中期结果。该研究表明其重磅药物Imbruvica（ibrutinib）与Rituxan（rituximab）联合使用，可以显著延长复发/难治性华氏巨球蛋白血症（Waldenström’s macroglobulinemia，WM）患者的无进展生存期（PFS），达到了主要研究终点。
18、Loxo Oncology在2018年ASCO年会上公布了其创新精准疗法LOXO-292的最新临床结果。数据表明，在具有特定遗传特征的癌症患者中，这款疗法取得了77%的总体缓解率。
19、在一项Ⅲ期临床试验里，罗氏的在研新药taselisib联合常规的激素疗法，能延缓晚期乳腺癌的增长，并将癌症恶化风险减少30%。
20、默沙东在2018年ASCO年会上连续公布了多项关于Keytruda的积极成果。第一项研究KEYNOTE-042是国际、随机、开放标签的3期研究，旨在评估Keytruda单药与铂类化疗（卡铂加紫杉醇或卡铂加培美曲塞）相比，一线治疗PD-L1阳性（TPS≥1％）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的疗效。第二项研究KEYNOTE-407评估了Keytruda联合卡铂紫杉醇或白蛋白结合型紫杉醇，一线治疗转移性鳞状NSCLC的疗效。第三项研究KEYNOTE-427（队列A）评估了Keytruda一线治疗晚期透明细胞肾细胞癌（RCC）的疗效。
21、Seattle Genetics与安斯泰来（Astellas）在ASCO年会上公布了其在研新药enfortumab vedotin在1期临床中的最新数据。研究表明，这款创新疗法在转移性尿路上皮癌的治疗中，展现出了可喜的成果。
22、诺华公司在ASCO年会上公布，在HR阳性、HER2阴性的乳腺癌患者中，Kisqali联合fulvestrant可以达到的病情稳定期比单独使用fulvestrant要长约8个月的时间。试验中包括以前没有接受过治疗和接受过治疗后疾病进展的妇女。
国内药物研发动态
1、科伦药业连发两则公告称，于近日获得了国家药品监督管理局核准签发的唑来膦酸注射液和盐酸右美托咪定注射液的《药品注册批件》。
2、前沿生物药业（南京）股份有限公司近日宣布，其自主研发的国家一类新药艾可宁®（注射用艾博韦泰）获得国家药品监督管理局批准上市。艾可宁®是全球第一个长效HIV-1融合抑制剂、中国第一个原创抗艾新药，由前沿生物自主研发成功，拥有全球知识产权。
3、6月8日，浙江海正药业股份有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的注射用盐酸表柔比星的《药品注册批件》。
4、特瑞思自主研发的单抗偶联药物“注射用TRS005”在新药特殊审批制度的支持下，顺利获得临床批件，并已启动Ⅰ期临床研究。
5、亚盛医药以壁报的报告方式精彩亮相2018年ASCO会场，展示了两项分别针对BCL-2/BCL-xL双靶点抑制剂APG-1252、新靶点IAP抑制剂APG-1387的研究进展，引发业界高度关注。
6、迈博斯生物宣布，公司自主研发的全球首个具有pH依赖性的PD-L1抗体MSB2311已正式获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批件（批件号2018L02471）这是迈博斯生物继该产品在今年2月获得FDA临床批件后的又一重大进展。
7、近日，海南双成药业发布公告称，公司2016年12月27日向美国FDA申报的注射用比伐芦定的简化新药申请（以下简称“ANDA”）已获得暂定批准。
8、艺妙神州医疗科技的鲁薪安博士出席ASCO年会，公布CAR-T临床研究数据，该研究是全球首次在同一工艺下，对两种不同的CAR分子临床安全性和有效性进行临床研究。研究共入组36例复发难治的CD19阳性B-ALL患者，其中CD28组和4-1BB组各18人。1个月和3个月的整体完全缓解（CR）率分别为94%和86%，其中4-1BB的CR率均为100%，高于CD28组的89%和72%。在所有患者外周血中均检测到CAR-T细胞的扩增，4-1BB外周血CART峰值要显著高于CD28组。
9、华海药业发布公告称近日收到了国家药品监督管理局核准签发的缬沙坦片的《药品注册批件》。华海药业此次获批的缬沙坦片规格为40mg、80mg和 160mg。
10、普利制药近日收到CFDA签发的注射用更昔洛韦钠的《药品注册批件》（批件 号 2018S00173），用于治疗巨细胞病毒视网膜炎、器官移植患者预防巨细胞病毒疾病。
11、绿叶生命科学集团近期宣布，旗下新加坡Vela诊断公司自主研发的游离DNA(Cell-free DNA, cfDNA)液体试剂盒Sentosa® SX已正式获得国家市场监督管理总局批准。
机制/靶点研究进展
1、中国科学院生物与化学交叉研究中心（依托中科院上海有机化学研究所等单位）刘聪课题组近年来一直致力于研究致病以及功能性蛋白质的淀粉样聚集(amyloid)的原子结构以及基于淀粉样蛋白原子结构的生物纳米材料设计。近期该课题组与清华大学李雪明以及上海交通大学李丹课题组合作，发现FUS蛋白（渐动人症中关键致病蛋白）的amyloid具有高度可逆性和可调控性（包括磷酸化以及温度调控），表征了FUS蛋白amyloid的原子结构，证实高度可逆的amyloid在FUS蛋白的液态相分离中起到重要的作用。相关工作发表在《自然-结构与分子生物学》上（Nature Structural & Molecular Biology，2018, 25, 341-346）。
2、《New England Journal of Medicine》期刊发表了一项具有里程碑意义的研究，让大家重新思考“癌症患者是否需要接受化疗”这一选择题。数据显示，基于肿瘤基因测序，大多数最常见的早期乳腺癌患者可以不需要化疗过程。
3、一项关于胶质母细胞瘤的最新成果在线发表于国际权威学术期刊《Nature Communications》。该研究由杜克大学讲席教授、泛生子联合创始人兼首席科学家阎海教授主导，杜克大学及约翰霍普金斯大学研究人员联同泛生子科学家团队共同完成。研究首次发现了两种新的胶质母细胞瘤分子分型，从而完成了TERTpWT-IDHWT（TERT启动子野生型-IDH野生型）胶质母细胞瘤基因图谱的绘制。该突破性发现有望开发针对致死性脑肿瘤的靶向疗法，令更多患者受益。
4、据国外医疗学术网站medicalxpress报道，来自梅奥诊所（Mayo Clinic）和Exact Sciences Corporation的研究人员一起完成了一项Ⅱ期研究，这项研究是将一组DNA标记物与甲胎蛋白作为检测肝癌的方法进行比较。研究人员在华盛顿特区举行的2018年消化疾病周会议上展示了他们的发现，梅奥诊所和Exact Sciences Corporation表示，他们已经开发出一种DNA血液测试，能够正确识别95%的常见肝癌病例。
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