本周视点
【《药品管理法（修正草案）》解读】提高违法成本 保障用药安全
2018年11月，《中华人民共和国药品管理法（修正草案）》（以下简称“草案”）发布并向全社会征求意见。本次草案涉及的修改内容主要涵盖了药品全程监管制度、违法行为的法律责任、药品上市许可持有人制度、药品审批制度等问题。其中，对法律责任部分的修改超过此次修改部分的三分之一。笔者在此做一个简要的亮点解读。（详见下方阅读原文）
政策动向
1. 卫健委发文要求建立长期处方机制
11月26日，国家卫健委发布了《关于加快药学服务高质量发展的意见》（以下简称《意见》），明确指出要探索慢性病长期处方管理。《意见》指出，“鼓励各级卫生健康行政部门商医保部门制订出台慢性病长期处方管理政策，明确可开具长期处方的慢性病目录、用药范围、管理制度、安全告知等要求，对评估后符合要求的慢性病患者，一次可开具12周以内相关药品。”（详见下方阅读原文）
2. 医疗器械上市路径要简化？美FDA将大幅修改510(k)法规
2018年11月26日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士和设备与放射健康中心主任Jeffrey Shuren博士宣布，FDA正计划对510（k）流程按现阶段的实际情况进行修正。二人在关于FDA 510（k）计划现代化改革新步骤的声明中提到，此次推进对医疗器械安全性和有效性的审查声明，主要侧重于确保通过510（k）流程的新设备能够符合不断发展的安全性和有效性标准。（详见下方阅读原文）
3. 最新带量采购：原研药不降价就出局
11月26日，安徽亳州市深化医改组、亳州市卫计委等五部门联合印发《关于印发亳州市公立医疗机构药品集中带量采购工作方案的通知》（以下简称《通知》）。《通知》显示，此次带量采购的指导思想，就是保证药品供应和质量。（详见下方阅读原文）
4. 国家卫健委发文禁止药房托管！
11月26日，国家卫健委、国家中医药管理局联合下发《关于加快药学服务高质量发展的意见》（以下简称《意见》）。针对当前存在的问题，《意见》从5个方面提出了14项要求，促进药学服务的高质量发展。其中，在“加强药学部门建设”方面明确提到：这是首次从国家层面上提出，禁止医院药房托管。（详见下方阅读原文）
企业动态
1. 基因泰克收购Jecure 获得整个NLRP3抑制剂产品线
日前，罗氏集团旗下Genentech（基因泰克）宣布对Jecure Therapeutics进行收购。Jecure是一家生物技术公司，拥有针对严重炎症性疾病的新型药物的研发计划。通过此次收购，基因泰克将获得Jecure公司整个NLRP3抑制剂临床前组合产品线的全部权利。（详见下方阅读原文）
2. 安斯泰来与Juventas达成全球战略合作
日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布与Juventas Therapeutics公司就后者开发的基因疗法JVS-100达成了一项独家全球（不包括中国）选择和授权协议。JVS-100是一种非病毒性基因疗法，可表达基质细胞衍生因子-1（SDF-1），SDF-1是一种天然存在的信号蛋白，可激活内源性组织修复信号传导通路。（详见下方阅读原文）
3. Vineti与Tessa合作扩展实体肿瘤的个性化T细胞疗法
美国当地时间2018年11月22日，美国一家专注于个性化治疗的领先数字记录平台Vineti宣布，与Tessa Therapeutics签订合作协议，在世界范围内推进和扩展实体肿瘤的个性化细胞疗法。（详见下方阅读原文）
4. 专注“渐冻人症”等疾病领域 金票奖新锐获550万美元种子轮融资
初创公司QurAlis近日宣布，完成550万美元的种子轮融资。QurAlis打算利用这笔资金推进肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）的临床前期研究。（详见下方阅读原文）
药讯快递
1. FDA批准首款利妥昔单抗生物类似药 用于非霍奇金淋巴瘤
日前，美国食品和药物管理局（FDA）批准了韩国药企trion Healthcare的生物仿制药Truxima（rituximab-abbs），作为治疗成人CD20阳性、B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的单独使用药物或与化疗联合使用。（详见下方阅读原文）
2. FDA快速通道认定：基因疗法治疗罕见贫血 拯救骨髓衰竭
11月27日，美国多平台基因疗法公司Rocket Pharmaceuticals表示，公司旗下基于慢病毒载体（LVV）用于范可尼贫血（FA）治疗的基因疗法RP-L102获得了美国FDA再生医学先进疗法（RMAT*）以及快速通道认定。RMAT是根据RP-L102在欧洲进行的1/2期临床试验的积极疗效和安全性结果而授予的。（详见下方阅读原文）
3. 破纪录！FDA刚刚批准今年第54款新药上市
近日，美国FDA宣布，批准安斯泰来（Astellas Pharma）公司的Xospata（gilteritinib）上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（约占患者总数的三分之一）。这些患者的基因突变需要被FDA批准的伴随诊断确认。值得注意的是，这是美国FDA今年批准的第54款新药，打破了FDA年度批准新药数目的历史纪录。（详见下方阅读原文）
4. 拜耳官宣：美FDA批准首个TRK抑制剂治疗NTRK基因融合晚期实体瘤
11月27日，美国食品和药物管理局（FDA）批准首个口服TRK抑制剂Larotrectinib（商品名为Vitrakvi®），用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。FDA基于该药物治疗肿瘤的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），按照加速流程批准了此适应症。其后续批准可能取决于确证性试验中对于临床获益的验证和描述。（详见下方阅读原文）
研发进展
1. Nature：甘露糖可改善化疗治疗癌症的效果
在一项新的研究中，来自英国比特森癌症研究所和格拉斯哥大学的研究人员发现作为一种营养补充剂，甘露糖能够减缓肿瘤生长和增强化疗对多种癌症小鼠模型的疗效。这一发现有助于人们理解甘露糖如何可能被用来协助治疗癌症。相关研究结果于2018年11月21日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Mannose impairs tumourgrowth and enhances chemotherapy”。（详见下方阅读原文）
2. 默克西妥昔单抗一线治疗晚期头颈癌中国III期临床成功
德国制药与化工企业默克近日在新加坡举行的欧洲肿瘤内科学会亚洲大会（ESMO ASIA 2018）上公布了靶向抗癌药Erbitux（爱必妥，cetuximab，通用名：西妥昔单抗）与铂类化疗联合疗法（称为“EXTREME”方案）一线治疗复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌（R/M SCCHN）中国患者的III期临床研究CHANGE II的积极数据。（详见下方阅读原文）
3. 治疗血液癌症新联合疗法再显优秀效果
2018年美国血液学会（ASH）年会12月即将召开，年会摘要近日在网上发布，一项针对多发性骨髓瘤新组合疗法的临床进展引起关注。研究人员开展了名为MAIA的3期临床试验，评估DARA与Rd的联合疗法在不适合移植的NDMM患者中的效果，摘要报告了预先设定的中期数据分析。结果显示，对于不适合移植疗法的NDMM患者，与单用Rd疗法相比，DARA联合疗法可降低45%的疾病进展和死亡风险，且安全性与过去DARA的研究一致。（详见下方阅读原文）
4. 新研究鉴定出汉坦病毒入侵宿主细胞所需受体
汉坦病毒（hantavirus）引起严重的有时是致命性的呼吸道感染，但是它们如何感染肺细胞一直是个谜。在一项新的研究中，来自美国、荷兰、德国、加拿大、法国、智利和奥地利的研究人员报道汉坦病毒通过让一种称为原钙黏蛋白-1（protocadherin-1, PCDH1）的细胞表面受体暴露出来而侵入肺细胞中。剔除肺细胞上的这种受体让实验动物高度抵抗汉坦病毒感染。这些发现表明靶向PCDH1可能是抵抗一种抵抗致命性的汉坦病毒肺综合征（hantaviruspulmonary syndrome, HPS）的有用策略。（详见下方阅读原文）
来源：国家卫健委、中国医药报、药店经理人、新浪医药新闻、赛柏蓝、动脉网、创鉴汇、、生物谷
