本文借助Informa数据库，总结了2018年12月21日~2019年1月11日期间全球不同国家/地区首次上市或获批的新药或药物新适应症，以及递交上市申请的新药，并且盘点了检索日期内获得优先审评、快速通道、突破性疗法和孤儿药认定的药物。
上市及批准产品
2018年12月21日~2019年1月11日期间，在不同国家首次上市的新药总计7个，其中，美国首次上市的药物有5个，欧洲和加拿大各1个。在此期间，在不同国家首次获批上市的新药共计22个，日本最多，有10个，美国（6个）、中国（3个）、欧洲（2个）和加拿大（1个）居于其后。
Stemline Therapeutics公司的Elzonris（tagraxofusp-erzs，SL-401）于2018年12月被FDA批准用于2岁及以上母细胞性浆细胞样树突状细胞肿（BPDCN）儿科患者和成人患者的治疗，包括既往未接受治疗（初治）和既往已接受治疗（经治）的BPDCN患者。Elzonris是首个获批治疗BPDCN的药物，同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。今年1月，正式在美国市场推出。信达生物的信迪利单抗（Sintilimab）注射液于2018年12月底获批，成为中国市场第四款PD-1单抗，用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤的治疗。此外，拜耳制药的Visanne（地诺孕素）和阿斯利康的Roxadustat（罗沙司他）也于12月底获得NMPA批准分别用于子宫内膜异位症和由透析依赖患者的慢性肾病引起的贫血的治疗。
表1：2018年12月21日~2019年1月11日期间各国首次上市和批准新药
2018年12月21日~2019年1月11日，共有18个产品（表2）向监管部门提交了上市申请，其中，美国有10个，日本4个，欧洲3个，加拿大和巴西各一个。
艾伯维（AbbVie）已向FDA和EMA提交了JAK1选择性抑制剂upadacitinib用于中度至重度类风湿性关节炎（RA）成人患者治疗的新药申请。此次新药申请的提交，是基于upadacitinib全球性SELECT Ⅲ期RA项目的数据。在所有研究中，该药均达到了研究的主要终点和次要终点。最常见的严重不良事件为感染。Upadacitinib治疗银屑病关节炎（PsA）、克罗恩病（CD）、特应性皮炎（AD）、溃疡性结肠炎（UC）的Ⅲ期临床研究正在进行中。Entrectinib是一种选择性的、有CNS活性的口服新一代广谱抗肿瘤药，用于治疗携带NTRK（神经营养性原肌球蛋白受体激酶）1/2/3或ROS1基因融合的局部晚期或转移性实体肿瘤的治疗。12月，罗氏制药向日本厚生劳动省(MHLW)提交了该药的新药申请，此次申请是基于开放标签、多中心、全球Ⅱ期研究（StartRK-2）和三项Ⅰ期研究（StartRK-NG、StartRK-1和ALKA-372-001）的综合分析。该药对54例未治疗NTRK融合阳性实体瘤患者进行疗效评估，对4项试验中登记的355例患者进行了安全性评估。
表2：2018年12月21日~2019年1月11日期间全球首次提交上市申请的产品
在此期间，获得孤儿药认定的药物共计6个（表3），其中有4个在美国，其余2个在欧洲；获得快速通道、突破性疗法和优先审评认定的分别有8个、4个和7个药物。
Apellis制药的APL-2是一种合成环肽与聚乙二醇聚合物结合的C3蛋白抑制剂，可有效阻断补体激活的三个途径（经典途径、凝集素途径和替代途径），尤其对替代途径具有特别高的效力。目前针对阵发性夜间血红蛋白尿和地图样萎缩治疗在Ⅲ期临床研究中，对肾病/肾衰竭、补体不足/异常及湿性年龄相关性黄斑变性在临床Ⅱ期研究中。2018年12月，该药针对肾病/肾衰竭治疗获得FDA的孤儿药认定。VX-150是Vertex制发的钠通道NAV 1.8抑制剂，用于急性疼痛、骨关节炎疼痛和神经性疼痛的潜在治疗，目前均在临床Ⅱ期研究中。12月，该公司宣布FDA已授予VX-150突破性疗法称号，用于中度至重度急性疼痛治疗。HTX-011是固定剂量的局部麻醉药布比卡因和抗炎药美洛昔康联合长效缓释剂，被用于术后疼痛管理。HTX-011是目前第一个也是唯一一个被设计专用于手术部位，通过单次给药治疗术后疼痛和炎症的双重作用组合产品。12月底，FDA接受了该药的新药申请（NDA），并授予其优先评审资格。
表3：2018年12月21日~2019年1月11日期间全球获得审评优惠政策的新药
参考资料
1、 Informa数据库，检索日期：2019-1-16.
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