引言
普乐沙福注射液，作为适用于非霍奇金淋巴瘤患者的自体造血移植动员剂，在 2008 年于美国首次获批上市，后因疗效卓越而在全球 50 多个国家或地区使用。
2018 年 12 月，普乐沙福注射液（释倍灵®）终于获得我国国家药品监督管理局的批准。2019 年 4 月 15 日，北京大学人民医院王峰蓉主任开出了释倍灵®在中国的第一张处方，该例患者成功实现优质动员，接受了自体造血移植。这是释倍灵®，更是中国非霍奇金淋巴瘤患者的重要里程碑。
普乐沙福高效动员，使更多患者达到优质动员，大幅提高自体移植成功率。
背 景
肿瘤，作为人类的第一杀手，其流行程度与治疗手段一直是临床医生以及所有公众关注的问题。世界范围内，除了肺癌胃癌等患者比例始终高居不下，淋巴瘤的发病率也逐渐升高并远超白血病成为发病率最高的血液肿瘤[1]。据统计，我国淋巴瘤发病率约为 6.68/10 万人，非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 发病率约占所有淋巴瘤的 91%[1]。
目前，NHL 患者的治疗选择主要包括，化疗及免疫疗法、自体移植（ASCT）和放射治疗。随着 NHL 临床经验的丰富，ASCT 越来越受重视并且被国内外指南推荐作为高危患者巩固治疗的一线选择及化疗敏感患者初始治疗复发后的治疗选择。ASCT 是自体采集再回输患者体内以重建机体造血功能的治疗方案，其中动员是重中之重。然而，既往动员方案（粒细胞集落刺激因子 G-CSF 单用和 G-CSF 联合化疗）在优质动员和安全性等方面的效果仍不理想，而普乐沙福的上市解决了这些临床的需求。
普乐沙福是一种新型动员剂，作为小分子 CXCR4 拮抗剂，有效阻断 CXCR4/SDF-1a 相互作用，将自骨髓释放至外周血。在美国上市 10 年后，终于在中国获批与 G-CSF 联用，适用于 NHL 患者动员造血进入外周血，以便于完成造血采集与自体移植 [2]。
”
国内外大量临床研究显示普乐沙福联合 G-CSF 可使更高比例的 NHL 患这通过更少的天数达到优质动员（CD34+细胞 ≥ 5×106 细胞/kg）及采集, 且有更多的患者成功接受自体移植。具体地，国际 III 期研究结果显示，普乐沙福可使 59.3% 患者实现优质动员目标（普乐沙福+G-CSF vs. 安慰剂+G-CSF，59.3 % vs. 19.6 %, p<0.001），并有高达 90.0% 患者成功接受自体移植（普乐沙福+G-CSF vs. 安慰剂+G-CSF，90.0 % vs. 55.4 %, p<0.001[3]（图 1）。
图 1 国际 3 期& 中国 3 期：普乐沙福提高 2.1 倍优质动员比例（≥ 5×106 CD34+细胞/KG）
中国 III 期研究结果也显示出普乐沙福能够提高 2.1 倍优质动员比例（普乐沙福+G-CSF vs. 安慰剂+G-CSF，62% vs. 20%, p<0.0001），88% 患者成功接受自体移植（图 1）[4]。传统动员方案失败率高，且初始动员失败后使用传统方案再次动员失败率更是高达 81.6%[5]，这对患者当下病情的控制和预后都带来了极大挑战。因此，实现优质动员是 ASCT 成功的保障，是显著改善患者长期生存的重要措施 [6]。使用含普乐沙福的动员方案实现优质动员，为 CD34+细胞回输量 ≥ 5×106 细胞/kg 创造条件，加快患者造血重建, 减少出血和感染等并发症, 缩短住院时间, 减少移植成本 [7-10]。基于循证医学，国内外指南和专家共识均推荐普乐沙福用于自体造血移植动员 [11-14]（图 2）。
图 2 国内外指南推荐一线应用普乐沙福+G-CSF 动员
综上，根据临床实践和指南意见，普乐沙福以动员高效，耐受性良好等优点成为动员的最佳选择，提高适合移植 NHL 患者的 ASCT 成功率。
结 语
近年来，我国的医保系统正加速完善，《个人所得税专项附加扣除暂行办法》已明确个税专项附加扣除包括大病医疗，将更多中国患者需要的药品纳入医保。我国自体移植数量较少，年淋巴瘤自体造血移植的数量仅约 1000 例，释倍灵®为一次性用药，对医保基金影响较小。期待释倍灵®早日纳入医保，为淋巴瘤患者提供更经济有效的治疗方案，使更多患者受益，助力实现「以患者为中心」的医疗平等和社会公正。
帮助淋巴瘤患者用得起药、用上好药、得到同其他疾病患者相同质量的诊治，早日恢复健康回归社会，是患者、家属和临床医生共同的期待。相信在国家的领导下，政府与药企上下一心，共同努力，将更多新型药物纳入医保，实现全民健康指日可待！
头图来源：站酷海洛
插图来源：设计
编辑：顾益
SACN.PLE.19.04.4116a
有效期至2020年11月